Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
Cell：脂肪酸通过影响阴道菌群组成改善女性生殖健康
本研究不仅揭示了FGT菌群中乳酸菌的代谢差异及其机制，还提出了一种新的代谢靶向干预策略，有望改善女性生殖道菌群稳态和生殖健康。
Cell子刊：高平/张华凤团队揭示肠道细菌胆汁酸代谢与抗肿瘤免疫的关联，提出肝癌治疗新策略
这项研究揭示了 AKR1D1 与肝细胞癌（HCC）之间此前未被发现的联系，并表明了靶向卵形拟杆菌产生的异石胆酸（iso-LCA）可能是激活 NK 细胞毒作用，进而治疗肝细胞癌的一种有希望的新策略。
J Med Chem：新研究表明一系列基于衣康酸衍生物的前体药物有望治疗斑秃
研究开发了一种可能治疗斑秃的化合物。他们证实一系列基于衣康酸（itaconic acid）衍生物的前体药物的疗效。
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
J Nanobiotechnology：锌基多金属氧酸纳米酶功能化水凝胶促进糖尿病伤口再生
本研究构建了一个综合调节糖尿病创面高血糖微环境和重塑免疫微环境的综合治疗系统，该系统被证明能够有效消除糖尿病伤口高血糖微环境的毒性作用。
Science：新研究揭示ω-6脂肪酸亚油酸促进三阴性乳腺癌生长的机制
在这项研究中，研究人员发现亚油酸可以通过与一种名为FABP5的蛋白质结合来激活肿瘤细胞的主要生长途径。通过比较不同的乳腺癌亚型，该团队观察到这种机制仅在三阴性乳腺癌中发生。
威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地在长沙开工 为创新医药发展注入澎湃动力
2024年12月2日，威立特尔生物医药有限公司建设的“威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地建设项目”于长沙望城经开区铜官工业片区正式开工
Cell Rep Med：类器官技术破解儿童恶性横纹肌样瘤代谢弱点——甲氨蝶呤与BAY-2402234带来新曙光
儿童恶性横纹肌样瘤中核苷酸合成显著增强，甲氨蝶呤和BAY-2402234可有效抑制其核苷酸合成，诱导肿瘤细胞凋亡，在动物模型中甲氨蝶呤能延缓肿瘤生长，凸显了核苷酸合成作为治疗靶点的潜力。
Cell：通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的关键机制
研究结果为DMD发病机制，特别是疾病早期的分子和细胞变化提供了新的见解。揭示了免疫、纤维化以及肌肉干细胞在DMD早期的动态变化，为早期干预和靶向治疗提供了科学依据。