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Redox Biology: 多组学分析显示几丁质酶-3样蛋白1是少症和肝癌之间的关键介质

肝癌是世界上第六大最常见的癌症,也是癌症相关死亡的第四大原因。其中,约90%为肝细胞癌。据估计,中国约占新诊断肝癌的55%,占肝癌相关死亡的45%。

2022-12-12

PPMO介导的外显子跳跃是恢复营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09

首个杜氏营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

成纤维细胞在生理性和病理性组织修复中的作用

肌成纤维细胞的活性在器官损伤后创面愈合的增殖期、改构期和成熟期最为显著。

2022-10-18

杜氏营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19

颈部张力障碍新一代神经调节剂!Daxxify在美国申请新适应症:1年注射2次,持久缓解症状!

Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂,每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。

2022-10-26

首个杜氏营养不良(DMD)基因疗法!罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

研究发现老年人少症与认知功能障碍存明显关联

研究结果表明,无肌少症、可能肌少症、肌少症人群轻度认知功能障碍的发病率呈上升趋势。同时,最新研究还发现,与无肌少症老年人相比,可能肌少症者与肌少症者患有轻度认知功能障碍的风险分别增加了43%和72%

2022-09-19

Med: MeCP2相关的通路调节失调与强直性营养不良密切相关

强直性肌营养不良1型(DM1)是由肌营养不良症蛋白激酶(DMPK)3‘端非翻译区(3’UTR)的微卫星CTG三核苷酸重复扩增引起的,其转录产物形成核核灶

2022-08-09

《自然》:科学家发现,棕色脂肪凋亡产生的嘌呤苷,能够促进棕色脂肪细胞耗能产热

近日,一篇发表在顶刊《自然》上的文章,公开了体内负责燃脂的棕色脂肪细胞的“遗言”,并找到脂肪细胞的“助燃剂”,为减肥领域指出条新道路。

2022-07-25