糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓侧索硬化症！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员发现，一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）展现出了早期的希望，ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病；ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病，运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动，ALS会诱发这些运动神经元死亡，
Nat Commun：CAR-T细胞疗法让一名横纹肌肉瘤患儿完全康复，已连续19个月保持健康无癌
2020年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项评估用于癌症治疗的新型免疫治疗方案的临床试验中，一名患有横纹肌肉瘤（一种已扩散到骨髓的肌肉癌）的儿童，在使用经过基因改造靶向癌细胞表面上HER2蛋白的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）治疗后，没有发现癌症。这项临床试验由来自美国贝勒医学院、德克萨斯儿童医院和休斯顿卫理公会医院的研究人员开展。相关研
Sci Transl Med：科学家发现能有效促进人类间皮瘤萎缩的药物疗法
2020年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国国家癌症研究所等机构的科学家们通过进行一项由10名患者参与的研究发现，一种用来增强免疫系统抵御间皮瘤（mesothelioma）的药物，当与免疫疗法结合时或能更加有效地发挥作用，研究结果表明，药物LM
Science子刊：肌肉竟然还负责支持强大的免疫系统！
2020年7月8日讯 /生物谷BIOON /——在对抗癌症或慢性感染的过程中，免疫系统必须长期处于活跃状态。然而，从长远来看，免疫防御系统往往会变得疲惫不堪。德国癌症研究中心(DKFZ)的科学家们现在已经在老鼠身上发现了骨骼肌帮助慢性疾病患者保持免疫系统功能的初步证据。在许多情况下，严重的体重下降和肌肉减少是癌症或危险感染的结果。除了这个被称为恶病质的过程外
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
Nature：肠道微生物组或会影响肌萎缩侧索硬化症患者的预后
2020年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哈佛大学等机构的科学家们通过研究在神经退行性疾病肌萎缩性侧所硬化症（ALS）中识别出了一种新型的肠-脑连接，通过对常见ALS基因突变的小鼠进行研究，研究者发现，利用抗生素或粪便移植的方式来改变肠道微生物组或能抑制会改善机体的疾病症状。图片来源：CC0 P
J Clin Med：体育锻炼对于维持更年期肌肉量具有重要作用
一项对中年妇女的大型研究表明，年龄相关的骨骼肌变化是更年期妇女群体的常见现象。在这段时间里女性的雌激素会慢慢停止产生，而雌激素的流失会影响肌肉并导致肌肉质量下降。此外，所有形式的体育锻炼都可以帮助维持该时期的肌肉质量。
Cell Metab：维生素B3可用于治疗肌肉病变
近日，由赫尔辛基大学领导一项研究表明，烟酸维生素B3对进行性肌肉疾病具有治疗作用。研究发现烟酸延缓了线粒体肌肉疾病患者的病情进展，线粒体肌肉疾病是一种先天性疾病，目前没有有效的治疗手段。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM