脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
Nature：肠道微生物组或会影响肌萎缩侧索硬化症患者的预后
2020年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哈佛大学等机构的科学家们通过研究在神经退行性疾病肌萎缩性侧所硬化症（ALS）中识别出了一种新型的肠-脑连接，通过对常见ALS基因突变的小鼠进行研究，研究者发现，利用抗生素或粪便移植的方式来改变肠道微生物组或能抑制会改善机体的疾病症状。图片来源：CC0 P
J Clin Med：体育锻炼对于维持更年期肌肉量具有重要作用
一项对中年妇女的大型研究表明，年龄相关的骨骼肌变化是更年期妇女群体的常见现象。在这段时间里女性的雌激素会慢慢停止产生，而雌激素的流失会影响肌肉并导致肌肉质量下降。此外，所有形式的体育锻炼都可以帮助维持该时期的肌肉质量。
Cell Metab：维生素B3可用于治疗肌肉病变
近日，由赫尔辛基大学领导一项研究表明，烟酸维生素B3对进行性肌肉疾病具有治疗作用。研究发现烟酸延缓了线粒体肌肉疾病患者的病情进展，线粒体肌肉疾病是一种先天性疾病，目前没有有效的治疗手段。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Nat Commun：新型抗癌药物或有望促进肿瘤萎缩并降低疗法相关的副作用
2020年5月13日 讯 /生物谷BIOON/ --名为BET抑制剂的一类实验性抗癌药物或有望帮助治疗血液癌症，但却会诱发严重的毒性副作用，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过进行动物研究发现了一种新型抑制剂，其能潜在抵御多种癌症及实体瘤，相比其它制剂而言，其副作用也相对较小。图片
Nature子刊：运动使老鼠的肌肉干细胞返老还童！
2020年2月25日讯 /生物谷BIOON /——根据斯坦福大学医学院研究人员的一项新研究，每天晚上在转盘上进行短途旅行可以增强年老老鼠的肌肉修复能力。只有年龄较大的老鼠能得到这种益处，研究人员发现这是由于动物肌肉干细胞的再生。"这对老年动物的影响是非常显着的，" 医学博士Thomas Rando说，他是斯坦福大学神经学和神经科学教授，同时也是斯坦福大学格伦