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Nature子刊:AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控

在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征

2023-07-11

JAGS:机体肌肉中的脂肪水平或能预测个体认知功能下降的风险

来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示,机体肌肉中脂肪(肌肉脂肪,muscle adiposity)的水平或许能提示个体随着机体年龄增长经历认知能力下降的可能性。

2023-06-16

富豪儿子血浆“回春”科学吗?Science:血液牛磺酸缺乏驱动衰老

美国45岁的科技富豪约翰逊(Bryan Johnson)身价破亿,为了重拾青春,每年花费约200万美元聘请30位专业医师为他打造“回春”计划。约翰逊日前把17岁儿子的一升血液注入体内,试图减缓老化速度

2023-06-15

华人教授创办,基于新型递送平台瞄准神经肌肉疾病,多条管线即将申请IND

肽、蛋白质和核酸等生物分子通常不能通过被动扩散穿过细胞膜。然而,细胞穿透肽 (CPP)、细菌蛋白毒素、某些真核蛋白、病毒和许多合成药物递送载体已被证明能够以不同的效率进入真核细胞的胞质溶胶。

2023-06-12

Cell重磅:疫苗增强CAR-T疗法,华人学者开发彻底清除实体肿瘤新方法

该研究找到了一种克服CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中效果不佳的方法:使用一种疫苗来增强CAR-T的反应,帮助免疫系统产生针对其他肿瘤抗原的新的T细胞。在对小鼠的研究中,这种方法更有可能根除实体瘤。

2023-07-10

研究揭示异位脂积累介导飞蝗肌肉衰老可塑

近年来,康乐率领的飞蝗表型可塑性研究团队,取得了多项突破性成果,为蝗灾精准防控提供了系列靶标分子,并推动了飞蝗作为生物学和医学研究模式的工作。

2023-05-16

空中论坛|实际案例分析,不同抗体开发平台的差异性对比

单克隆抗体药物发展迅猛,2022年国家药监局批准6款单抗药物上市,主要用于治疗癌症和自身免疫学疾病。截止到2022年底,美国已批准111款抗体药物上市。预计到2030年全球抗体药物市场将达到3817亿

2023-06-01

超声波突破皮肤屏障!MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案

近日,麻省理工学院(MIT)的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体,开发了一种可穿戴的贴片,利用无痛超声波作用于皮肤,创造出微小的通道,使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform

2023-05-26

Cell:经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂(fusogen)&

2023-05-10

USP18是肌肉细胞分化和成熟的重要调节因子

肌肉退化是行动能力下降的标志。肌肉变性的特征是萎缩、脂肪浸润、纤维化和再生受损,这些都受到多种细胞机制的共同调节,其中泛素-蛋白酶体系统发挥着重要作用。

2023-04-12