PNAS:利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%,有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点,但是他们的研究表明,包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效,不仅对AAT缺陷,而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
Cell:诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸(valproic acid, VPA)---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。
2022-07-19
Nature首度揭露:「间歇性禁食」竟可促进神经再生和修复
临床上,周围神经系统(PNS)损伤发生率一直居高不下,而且仅有少数PNS损伤有机会通过外科手术重建得到良好治疗,其余绝大数只能让其“自生自灭,听天由命”。
2022-07-21
Molecular Therapy: 细胞凋亡在组织再生中的重要意义
一个功能良好的血管系统对组织再生是必不可少的,在移植中,它参与供体和宿主组织之间的气体交换、营养运输和废物清除。
2022-06-29
Cell子刊:中南大学李吉团队等发现治疗雄性激素性脱发新方法,可激活毛囊再生
目前全世界有数以亿计的男性,女性甚至是儿童饱受脱发困扰,遗传、衰老、分娩、癌症治疗、烧伤以及压力等都可能导致脱发。
2022-07-06
HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。
2022-06-29
Nat Immunol:科学家揭示机体免疫系统和毛发再生之间的神秘关联 有望帮助开发新型脱发症靶向性疗法
来自索尔克研究所等机构的科学家们通过研究揭开了一种治疗脱发症的常见疗法的意想不到的分子靶点。
2022-06-29