Science子刊：新型芯片复制神经肌肉接头有助于为神经肌病测试药物
2016年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --麻省理工学院（MIT）工程师们开发出一种复制神经肌肉接头（神经和肌肉之间至关重要的连接）的微流控设备（microfluidic device）。该设备约有25美分硬币大小，包含单个肌条和一小组
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。
潘丽莎——海南大学——可生物降解高分子材料的合成、改性及应用和新型超支化聚羧酸系混凝土减水剂的开发与应用等领域
可生物降解高分子材料的合成、改性及应用和新型超支化聚羧酸系混凝土减水剂的开发与应用等领域
通过改造微生物的代谢，在重组大肠杆菌中生产重要工业产品，主要包括聚羟基脂肪酸、琥珀酸等有机酸。
1．通过代谢途径的建立和改造实现生物基化学品及生物可降解聚合物的合成。通过改造微生物的代谢，在重组大肠杆菌中生产重要工业产品，主要包括聚羟基脂肪酸、琥珀酸等有机酸。 2．通过改造微生物表达系统来生产糖基
精准医疗聚慧来袭，给你一个赚的理由
我国将“精准医疗”战略规划纳入“十三五”重大科技专项。在大洋彼岸，美国总统奥巴马曾宣布美国启动精准医疗计划，精准医疗在全球范围内迅速成为公众瞩目的焦点。
BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
2016中国国际药物信息大会暨第八届DIA中国年会——“迎接法规变革，聚力专业质量”
2016中国国际药物信息大会暨第八届DIA中国年会在京隆重开幕，此次会议主题为"迎接法规变革，聚力专业质量"，聚焦药物创新及质量。探讨未来药物的发展方向，探讨中国药物的未来，致力于改善疾病的治疗方案。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。
Sci Transl Med：迷你基因与肌营养不良症治疗
一项小鼠的新的研究显示，用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成，它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法，但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了，人们现在正在研究数种治疗方法，特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。