地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
阿斯利康诚邀合作伙伴，探索联合治疗创新方案
2024-09-29
为医院装载“超级大脑”，商汤启动医疗多模态大模型赋能的智慧医院标杆联合共创
作为智慧医疗行业的先行者,商汤医疗将在这条充满挑战与机遇的道路上不懈努力,以创新驱动发展,激活医疗新质生产力,让高质量的医疗服务惠及每一个角落,践行科技惠民的企业担当。
2024-07-08
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
2024-09-01
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
复旦联合上海交大，开发新型LNP，同时递送siRNA和mRNA，治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒（LNP）的开发，基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
2024-06-27