Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
「生酮饮食携手肠道微生物」Cell Rep：生酮饮食通过增加机体抗炎性化合物水平来治疗自身免疫性疾病
研究结果表明，饮食可以通过改变宿主机体的代谢模式来改变肠道微生物的免疫调节潜能，强调了采用综合性方法来研究饮食-宿主-微生物群落之间相互作用的重要性。
2024-11-21
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
利用化学重编程多能干细胞治疗糖尿病，丁列明/邓宏魁领衔的瑞普晨创完成超亿元A轮融资
丁列明/邓宏魁团队将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛移植到了一名1型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在1年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。
2024-11-06
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
Am J Pathol：一种潜在通路或有望帮助开发治疗人类炎性肠病和其它炎性疾病的新型疗法
本文研究结果表明，BB1就是这样一种精确的益生菌，其具有独特的生物学活性，能最大限度地增强机体肠道屏障的功能并保护机体抵御炎症的激活。
2024-09-02
Nature子刊：北京大学张莹团队等揭示早期肿瘤编辑机制及其在肿瘤免疫治疗中的潜在应用
该研究提示，通过靶向性地表观遗传调控提升肿瘤中关键先天免疫途径的活性有潜力促进肿瘤由“冷”转“热”，为提升抗肿瘤免疫力及开发高效免疫治疗新策略提供了新思路。
2024-08-24
Nature Methods | 革新癌症治疗：EpiChem技术揭示药物与染色质结合的单细胞层面机制
EpiChem为在单细胞水平上解析小分子药物与基因组相互作用及其表观基因组状态提供了一种独特的方法。这一技术的潜在应用范围广泛，从药物开发到理解细胞异质性，都具有重要意义。
2024-07-24