Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略
该研究表明，优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。
2024-05-21
Genome Biol：靶向作用白血病生存路线 科学家开发出一种能有效克服白血病复发的新方法
本文研究为阐明基因调节程序和细胞周期及细胞命运调节之间的紧密关联提供了新的见解，并为WEE1抑制剂与低毒性前BCR信号或代谢抑制剂的顺序使用提供了一定的理论依据。
2024-06-17
Nature子刊：李斯文/顾月清团队开发双特异性纳米系统，靶向激活骨髓中的NK细胞，治疗血液系统恶性肿瘤并防止复发
该研究开发的骨髓靶向纳米系统CSF@E-Hn，能够靶向骨髓，将肿瘤细胞和NK细胞聚集在一起，进而激活NK细胞以特异性靶向和消除骨髓中的肿瘤细胞。
2024-07-31
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
Nature子刊：杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器，可直接高效编辑T和C
该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶（UNG）开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE，可用于直接编辑胸腺嘧啶（T）和直接编辑胞嘧啶（C），扩大了碱基编辑器的目标范围。
2024-06-14
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
厦门大学研究者们揭示了溶瘤病毒与T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果
本研究表明，溶瘤病毒和过继性转移T细胞联合治疗可以增强其抗肿瘤作用，也揭示了OVs增强过继性转移T细胞抗肿瘤作用的机制，这可能为其潜在的临床应用提供有价值的见解。
2024-05-19