拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日批准，欧洲或年底获批
2018年09月21日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。Jivi是一种长效、位点特异
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条件。此外，50%-70%的患者在化疗和HSCT后会经历复发，5年生存率为27
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
小编推荐会议：2018 (第四届)下一代CAR & TCR-T研讨会AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条
拜耳第三款A型血友病疗法获批 采用逐步预防给药方案
拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi？（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药。FDA还批准Jivi用于按需治疗，以及在同一人群中用
Cell Host & Microbe：科学家在非人类灵长类动物中鉴别出马尔堡病毒性传播的分子机制
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Host and Microbe上的研究报告中，来自美国陆军传染病医学研究所的科学家们通过研究阐明了包括埃博拉病毒和马尔堡病毒在内的丝状病毒的性传播机制。图片来源：William Discher, U.S. Army Medical Research Institute of Infectious Diseases
拜耳Xarelto（利伐沙班）获欧盟批准用于冠状动脉疾病（CAD）和外周动脉疾病（PAD）成人患者，预防动脉粥样硬化血栓形成事件
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，口服抗凝血剂Xarelto（品牌名：拜瑞妥，通用名：rivaroxaban，利伐沙班）已获欧盟委员会（EC）批准一个新的适应症：Xarelto（2.5mg，每日2次）联合阿司匹林（75-100mg，每日一次），用于存在缺血性事件高风险的冠状动脉疾病（CAD）或有症状的外周动脉疾病（PAD）成人患者，预防动脉
Nature重磅：CAR-T细胞治疗儿童ALL最全面「临床治疗和毒性管理指南」发布
距离美国FDA批准全球首个CAR-T细胞产品治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)已经将近一年了。nature官网可查看全文今天，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员和儿童急性肺损伤和脓毒症调查协作网(PALISI)在《Nature Reviews Clinical Oncology》上在线发表了该细胞疗法的临床指导方针，概述了各领域的主要专家在确定与治疗相关毒性的早期征兆和症状方面所取得的经验
科学家发现导致ALS和FTD细胞自主式兴奋毒性的新机制
7月24日，《神经科学杂志》在线发表了题为《C9orf72双肽重复序列导致果蝇谷氨酸能神经元选择性退化和细胞自主性兴奋毒性》的论文。这项研究报道了ALS/FTD致病基因C9orf72的六碱基重复序列变异在突触功能调控和神经兴奋性毒性中的重要机制，可以帮助认识此基因变异在ALS和FTD发病中的作用。这项工作是由中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室博士许望超在研究员
拜耳新药Kovaltry获批在中国上市，用于儿童及成人患者
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，A型血友病新药Kovaltry已获中国国家药品监督管理局批准，用于A型血液病儿童及成人患者的常规预防性治疗、按需治疗、围手术期出血事件的管理。Kovaltry是一种未修饰的、全长重组凝血因子VIII产品，在临床试验中每周2次或3次预防性用药，能够有效控制及预防A型血有病患者的出血事件。拜耳医药保健执行委员会成
Cancer Res：科学家开发出毒性强又特异的mTOR抑制剂或可用于癌症治疗
2018年7月28日 讯 /生物谷BIOON/ --细胞在生长过程中需要持续的能量供给，而mTOR是细胞生长的核心调控因子，并且在癌细胞内高度激活帮助肿瘤快速生长。mTOR抑制剂用作抗肿瘤治疗已经在一些类型的肿瘤治疗方面得到批准，但实际收效甚微。开发细胞毒性更强，特异性更好的mTOR抑制剂对于多种癌症的治疗都有重要意义。来自法国的研究人员曾经报道发现新合成的halitulin类似物ICSN3250