Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
Cancer Cell：CAR-T细胞与抑制性药物的组合或有望治疗高风险的神经母细胞瘤患者
本文研究结果表明，CAR-T细胞作为单一疗法治疗低ALK密度的神经母细胞瘤患者或许是足够的，而且新型组合性疗法还能特异性地增强患者的治疗疗效。
2024-03-08
《科学》子刊：微塑料或加速帕金森病！科学家发现，阴离子纳米塑料污染物会促进α-突触核蛋白聚集和脑内扩散
研究者在小鼠神经元中测试了细胞对纳米塑料的摄取。实验结果显示，在几个小时内，成熟神经元就会内化纳米塑料颗粒，12小时后，纳米塑料大多定位于溶酶体等LAMP1阳性囊泡中。
2023-12-12
研究发现二甲双胍可有效激活抗癌免疫，使可手术胰腺癌患者5年生存率翻3倍
研究者们对96例患者肿瘤样本展开了转录组学分析，发现在先行手术切除且使用二甲双胍的患者中，20余个基因的表达都存在显著下调（仅1个有显著上调）。
2024-04-04
BMC Medicine | PCDHGB7 基因甲基化检测作为HPV阳性患者分流的方法具有极大优势和突出的临床性能
这项基于高危型HPV阳性妇女的前瞻性研究揭示了，CerMe检测是一种高效且独立于病理学家主观经验的分子检测，可以反映宫颈癌患病的真实风险。
2024-03-02
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
2023-11-06
Nature Cancer | 中国人群乳腺癌的多组学分析揭示新的患者分层与治疗靶点
该研究对一个大型中国乳腺癌队列(n = 773)进行了多组学分析，即中国乳腺癌基因组图谱(CBCGA)项目。
2024-02-16
