葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)获美国FDA顾问委员会部分支持!
Duvroq(达普司他)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批。
2022-10-28
反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
2022-10-19
美国FDA授予礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro快速通道资格!
Mounjaro(tirzepatide)是美国FDA批准的第一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
2022-10-19
新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查：治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低22.4%，有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。
2022-10-25
Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
2022-10-17