打开APP

首个杜肌营养不良(DMD)基因疗法!/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

首个杜肌营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

恩病(CD)新药!欧盟批准Skyrizi:首个治疗CD的特异性IL-23抑制剂!

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答。

2022-11-25

与阿尔茨海默病一样,唐综合征也是一种双朊病毒疾病

在一项新的研究中,这些研究人员证实唐氏综合征患者大脑中出现的神经退行性缠结物和斑块是由相同的Aß和tau朊病毒驱动的。相关研究结果发表在2022年11月15日的PNAS期刊上。

2022-11-25

Vabysmo在欧盟获批:治疗2种视网膜疾病!

Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体,标志着nAMD和DME的重大进步。

2022-09-23

肌营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19

Nature:诺如病毒感染与克恩病相关为开发新的疗法指明方向

一项新的研究在小鼠和人体组织中首次发现,在健康人中,称为T细胞的免疫卫士会分泌一种名为API5的蛋白,它向免疫系统发出信号,停止对肠道内壁细胞的攻击。

2022-10-12

加码同种异体CAR-T赛道

8月3日,Poseida Therapeutics宣布与罗氏达成全球战略性合作与许可协议,旨在共同开发针对多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤及其他血液适应症的同种异体CAR-T疗法。

2022-08-05

JCB:天津科技大学樊振川团队揭示一种全新的巴德-毕得综合症可能致病机制

不同于其他业已发现的ARL类纤毛小G蛋白,研究发现ARL3只在GDP结合状态下才能附着于细胞质膜,并以扩散的方式进入纤毛并富集于靠近纤毛TZ上部的部分。

2022-09-26

PDE4抑制剂roflumilast(氟司特,0.3%)泡沫:治疗头皮和身体银屑病,3期临床成功!

罗氟司特(roflumilast)0.3%泡沫是一种每天用药一次的非甾体局部磷酸二酯酶-4(PDE4)抑制剂,用于成人和青少年头皮和身体银屑病的治疗。

2022-09-27