全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
Cell：发现糖尿病的新病因，为治疗这种疾病的新型药物提供了潜在的治疗靶标
在一项新的研究中，来自美国凯斯西储大学等研究机构的研究人员发现了一种能阻止体内产生胰岛素的酶---这一发现可能为治疗糖尿病提供一种新的靶点。相关研究结果于2023年12月5日在线发表在Cell期刊上，
2023-12-12
2型糖尿病用了基础胰岛素血糖还是高怎么办？最新指南推荐和临床实践经验告诉你！
胰岛素是治疗2型糖尿病（T2DM）的一种重要手段，尤其当采用饮食、运动及口服降糖药物等治疗方式后血糖仍控制不佳时，基础胰岛素常作为首选临床治疗方案。
2023-12-26
JAMA Oncology | 陆军军医大学高力/张曦发现间充质干细胞预防单倍体造血干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病
传统免疫抑制药物的加入使得感染难以避免，尤其是病毒感染。在该试验中，输注对巨细胞病毒或EBV的再激活没有显著影响，这两种病毒感染的再激活发生率均约为40%。
2024-01-08
Nat Chem Biol：药物筛选有望帮助寻找新型糖尿病疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种目前在临床试验中作为癌症疗法的药物或能刺激胰腺β细胞分泌胰岛素，这或许就揭示了2型糖尿病患者机体中胰岛素调节此前未知的一种机制。
2023-11-16
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
《细胞》：帕金森病治疗重大突破！深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
2023-11-06
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
2023-12-26