Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
近50万人研究显示，HECTD2和AKAP11的罕见功能缺失突变与双相风险增加超800%有关
研究利用冰岛和英国生物库数据，发现HECTD2和AKAP11中的罕见功能丧失突变与双相情感障碍有关。
2025-04-04
Nat Commun： 揭示机体代谢功能障碍促进帕金森疾病发生背后的特殊分子机制
本文研究结果表明，KGDH代谢通路或能作为一种纠正帕金森疾病中脂质过氧化和α-突触核蛋白水平增加的可靶向性作用的特殊线粒体机制。
2025-03-07
颠覆认知的疾病机制革命
研究首次将CRISPR基因编辑与多重成像技术相融合，开发出名为Perturb-tracing的筛选平台，犹如为基因组折叠研究装上“雷达+显微镜”的超级探测系统。
2025-04-17
Nature Methods：颠覆认知的疾病机制革命！
随着生命科学的不断进步，人类正在突破线性序列的桎梏。可以看到，一个全新的领域已然开启：也许未来的精准医疗，会从给每个患者的基因组绘制专属的“四维折叠地图”开始。
2025-04-30