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诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制

来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。

2024-01-08

4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据,追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源

4篇论文表明,这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具,当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时,能够提供对疾病的新见解。

2024-01-29

Brain:新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫,结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良(focal c

2023-12-21

揭示MSL2确保哺乳动物双等位基因表达机制

你有没有想过,为什么我们的细胞中每条染色体都有两个拷贝?在繁殖过程中,我们从父母那里各得到一个拷贝。这意味着,我们也从每条染色体或每对父母那里获得了每个基因的两个拷贝或等位基因。

2023-12-28

PNAS:特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物

来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制,这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。

2024-01-04

PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗

综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。

2023-09-13

Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病

我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖,这需要高纯度的多巴胺能神经元,以这项研究为基础,下一步是将我们的方法推进到临床试验中。

2023-12-11