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孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

Nature:科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效

本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略,通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性,具有显著的转化应用潜力,有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。

2024-04-15

Nat Commun:揭示融合蛋白拦截基因调节子从而诱发儿童癌症的分子机制

来自布法罗大学等机构的科学家们通过研究揭示了融合蛋白如何拦截基因调节子从而刺激儿童癌症的发生。

2024-03-13

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点

研究者发现PTX诱导TRIM25表达,导致SP1降解,最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物,使SP1在赖氨酸694位点泛素化。

2024-04-11

JCO Prec Oncol:结直肠癌基因或许参与到了一系列人类实体瘤的发生中

相关研究结果表明,MUTYH突变或许参与到了比以前已知更为广泛的癌症中。

2024-04-03

Cell:清华大学李寅青/李丕龙团队揭示基因表达的“保温杯”——具有相分离能力双效应转录因子

这项研究揭示了一类具有相分离能力的dual-action TFs,它们通过选择性地招募转录核心组件,实现其独特的双效转录调节功能。

2024-04-21

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Cell Rep:识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究结果表明,为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。

2024-04-24

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11