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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

Nature子刊:清华大学俞立团队揭示迁移的新功能——中性粒细胞来源迁移在凝血中发挥关键作用

该研究揭示了中性粒细胞来源的迁移体是凝血系统中一个以前未被认识到的重要组成部分,这可能为各种凝血障碍的原因提供线索,并开辟治疗的可能性。

2024-07-15

Nature:首次获得类人猿的完整染色序列

该团队将类人猿染色体的序列与人类的 X 和 Y 染色体进行了比较,以了解它们的进化史。与人类的 X 和 Y 染色体一样,大型类人猿Y 染色体的基因数量也远远少于 X 染色体。

2024-06-11

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统

该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。

2024-05-30

丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型,小白也能轻松开展基因编辑研究

CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成:LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。

2024-05-02

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

研究揭示胆固醇在外泌递释RNA药物中的作用

研究表明,外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用,促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞,降低了溶酶体降解的限制。

2024-10-03

Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率

在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。

2024-04-28