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Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08

核酸适亲和识别机制解析研究获进展

中国科学院生态环境中心环境化学与生态毒理学国家重点实验室赵强研究组在核酸适体亲和识别机制解析方面取得新进展。赵强研究组致力于环境和健康相关分子的识别传感和分析方法开发。之前,该团队与中国科学院精密测量

2023-07-18

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具

该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治

2023-07-05

Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑

类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。

2023-07-27

Science:通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产

在一项新的研究中,来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素(lignin)---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树,同时还改善了它们的木材特性。这

2023-07-19

消除疟疾病媒,加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊

近日,加州大学圣地亚哥分校(UCSD)的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果:“A confinable female-leth

2023-07-12

华人团队独创PCB声摄技术:30秒即可超速富集分离外泌,精准调控血脑屏障

公开信息显示,此研究项目的负责人是英国卡迪夫大学医学工程系的博士生导师杨欣教授。他在细胞异质性的超声识别、亚细胞结构精确识别与分离等领域具有影响力。

2023-08-10

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02