基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA授予CTX110再生医学先进疗法(RMAT)资格!
CTX110由CRISPR Therapeutics开发，是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法。
基于CRISPR基因编辑技术的疗法或会产生携带致癌突变的细胞！
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究发现，基于CRISPR -Cas9的基因编辑（尤其是基因敲除）或许会让细胞产生于癌症相关的基因突变形式，这些研究发现强调了对接受基于CRISPR -Cas9的基因编辑疗法来修饰癌症相关基因突变患者及时监测的必要性。
Cell：新工具Repair-seq可用于改进CRISPR基因编辑
在第一项新的研究中，美国普林斯顿大学研究员Britt Adamson、麻省理工学院生物系教授Jonathan Weissman、之前在Editas Medicine公司工作的Cecilia Cotta-Ramusino及其同事们详细介绍了一种名为Repair-seq的新方法，它详细地揭示了基因组编辑工具如何发挥作用。
跨亚科鱼类基因编辑配子“借腹生殖”研究获进展
精原干细胞（Spermatogonial stem cells，SSCs）是成体雄性性腺中具有自我更新和分化潜能的一类生殖干细胞。利用精原干细胞移植（Spermatogonial stem cell transplantation， SSCT）技术，有可能实现跨个体甚至是跨物种的“借腹生殖”，也就是利用个体（或物种）B产生
慢性乙肝：碱基编辑或成治疗新方式
近日，Beam Therapeutics宣布，临床前数据证明，胞嘧啶碱基编辑器（CBE）在降低病毒标志物（如乙型肝炎表面抗原HBsAg）表达，防止乙肝病毒（HBV）反弹方面具有潜力。慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒持续感染超过6个月以上，肝脏发生不同程度炎症坏死(或)纤维化的慢性疾病。全球大约有2.6亿乙肝患者，每
基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。
Genes & Devel：科学家利用基因编辑技术成功将用于储存的脂肪细胞转化成燃烧能量的脂肪细胞
来自西南医学中心的科学家们通过研究成功利用CRISPR基因编辑技术将机体用于储存的脂肪细胞转化成了燃烧能量的细胞。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
礼来与ProQR达成13亿美元合作，布局RNA编辑疗法
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer？RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括200
研究人员挖掘高活性CRISPR转座酶用于正交多重编辑
国际学术期刊Nucleic Acids Research在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心杨晟研究组的研究成果。该研究挖掘到一种高活性新型CRISPR相关转座酶（CASTs)。设计与调试微生物细胞工厂常需要中断一批基因和/或调试一批基因的最优剂量比。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑工具受限于同源重组效率，难以同时编辑4