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STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明

该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。

2023-02-10

李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状

该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。

2023-02-21

Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑

研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度

2023-01-12

Science:利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现,利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注(ischemia-reperfusion)。

2023-01-30

植物合成生物学公司Calyxt退市,将与农业基因编辑先驱合并,拟二季度完成交易

总部位于罗斯维尔的 Calyxt(Nasdaq: CLXT)是一家植物合成生物学公司,从明尼苏达大学拆分成立。2018 年,该大学的研究人员“关闭”了大豆中产生反式脂

2023-01-28

挖掘新型基因编辑酶,Metagenomi完成2.75亿美元B轮融资

Metagenomi 公司拥有大量的新型基因编辑核酸酶,而 Moderna 在mRNA 技术和递送领域经验丰富,双方的合作属于优势互补

2023-01-10

引领全球底层基因编辑工具创新!贝斯生物完成数千万美元A1轮融资

英国SPARK VC合伙人William Lu表示:贝斯生物的爱国海归团队专注碱基编辑和先导编辑核心技术的自主研发,构建完整的专利平台布局,参与相关生物技术领域里国家安全能力建设,发展潜力巨大。

2023-01-16

西南医学中心开创新型基因编辑方式,可永久性恢复心脏病严重损伤,已完成概念验证研究

缺血/再灌注损伤是一种缺血后发生的组织损伤,即使恢复供血,组织功能也无法完全恢复。这种损伤常在心脏病发作或中风后发生。

2023-01-20

患者出现严重不良反应,下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验

严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数,这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值,但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。

2023-01-10

中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具

CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。

2023-01-03