缓解致命神经疾病进展,基因疗法临床结果积极
今日,Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会(European Society of Gene and Cell Therapy)年会上宣布,初步临床数据表明,基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症(Tay-Sachs Disease,TSD)儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑,还改善
Aging Cell:神奇血液因子或者有效缓解衰老!
2019年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --衰老是影响人体所有功能,特别是大脑功能的正常生理过程。但是,可以通过改变生活方式(进行体育锻炼,限制卡路里摄入等)能够起到有效延缓衰老的目的。近日,巴斯德研究所(Institut Pasteur)和CNRS的研究人员已经阐明了血液中一种分子(GDF11)在延缓衰老方面的作用。在小鼠模型中,他们表明该分子可以起到与限制卡路里相似的好处。这项研究的
完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日,致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布,其选择性视黄酸受体α(RARa)激动剂SY-1425,与低甲基化剂azacitidine联合,在治疗新确诊的急性髓系白血病(AML)患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中,62%的患者达到完全缓解(CR),82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
JAMA:临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植(nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT)代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症(relapsing-remitting multiple sclerosis)的潜在有效方法,但是人们并不清楚它是否
首创RARα激动剂SY-1425联合阿扎胞苷一线治疗RARA阳性AML完全缓解率达62%
2019年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --Syros Pharmaceuticals是一家专注于开发创新药物控制基因表达的制药公司。近日,该公司公布了首创选择性视黄酸受体α(RARα)激动剂SY-1425治疗急性髓性白血病(AML)II期临床研究(NCT02807558)的更新临床数据。结果显示,在不适合标准强化化疗、基因组定义的新诊AML亚组患者中,SY-1425联合标准护理去甲基化药
Science子刊:中和ITIH1蛋白有望缓解全身性胰岛素抵抗
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---当出现代谢应激时,肝脏会释放分泌蛋白加以应对。肝病对全身葡萄糖稳态的影响主要归因于应对代谢应激时出现的分泌蛋白释放失调。将肝脏与全身葡萄糖代谢相关联在一起的分子线索仍然是未知的。在一项新的研究中,来自韩国首尔国立大学、嘉泉大学、大邱韩医大学和汉阳大学的研究人员发现G蛋白α-13(Gα13)的表达在糖尿病小鼠和人类的肝脏中下降了。在小鼠中仅剔除肝脏中
激活野生型GCase可缓解帕金森病症状
2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国西北大学的研究人员利用患者来源的神经元开发和测试了通过减轻有害基因突变的影响来治疗帕金森病的新策略。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“A modulator of wild-type glucocerebrosidase improve
Food Chem Toxi:咖啡豆能够缓解肥胖?
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近发表在《Food and Chemical Toxicology》杂志上的一项研究表明,当用来自于咖啡豆表皮的水溶性提取物处理小鼠的脂肪细胞时,其中含有的两种酚类化合物(原儿茶酸和没食子酸)能减轻脂肪炎症,改善葡萄糖吸收以及胰岛素敏感性。 研究结果表明,将这些生物活性化合物作为饮食的一部分食用,可有望作为预防肥胖相关的慢性疾病(如
Nat Metabolism: 新研究有望缓解心脏病引起的组织损伤
2019年10月16日 讯 /生物谷BIOON/ --据统计,每年全世界有超过1000万人因心脏病发作丧生,以及超过600万人死于中风。心脏病是由血液凝块阻塞动脉血流引起的,一些组织由于得不到血液中携带的氧,因而会迅速坏死。 最近,来自瑞士日内瓦大学(UNIGE),里昂大学和法国国立卫生研究院(Inserm)的科学家发现,一种叫做脱氧二氢神经酰胺的脂质的合成会引起组织坏死的发生。该脂质在
The Lancet HIV:注射激素能够缓解HIV携带者的肝病恶化
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自波士顿麻省总医院(MGH)以及NIH研究人员报告说,注射激素“替沙莫林”可以减少HIV感染者的肝脏脂肪并防止肝纤维化(疤痕形成)。研究结果在线发表在《The Lancet HIV》杂志上。 非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)经常与HIV共同存在,在发达国家中,25%的HIV感染者同时患有非酒精性脂肪肝,这是肝脏恶化和肝癌发生的