改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
LEAF先导抗癌药LEAF-140临床前研究结果发布
L.E.A.F. Pharmaceuticals LLC（简称LEAF）宣布，该公司先导抗癌药LEAF-1401的临床前研究结果已在美国临床肿瘤学会(ASCO)的2020年线上虚拟年会上正式发布，本届年会于不久前的5月29日至31日顺利召开。使用LEAF-1401进行治疗后的结果显示，与已经获批的抗癌药培美曲塞（Alimta，中文名称：力比泰）相比，转变成五
Nat Med： 研究揭示了影响肾癌免疫治疗结果的因素
2020年6月10日讯 /生物谷BIOON /——丹娜-法伯癌症研究所的科学家们通过分析三次临床试验中接受免疫治疗的晚期肾癌患者的肿瘤，发现了影响其对免疫检查点抑制剂药物反应的几种肿瘤特征。该研究在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上的临床科学研讨会上发表，并同时发表在Nature Medicine杂志上。研究人员说，这项研究为肾癌基遗传学及其与免疫系统的相互
信迪利单抗二线治疗局部晚期/转移性食管鳞癌关键临床结果公布
信达生物制药和礼来制药共同宣布在第56届美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上通过壁报讨论的形式公布了双方共同开发的信迪利单抗二线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌（ORIENT-2）的关键临床研究结果（摘要编号#4511，壁报编号 # 119，美国中部时间2020年5月29日（周五）上午8：00 AM -11：00 AM）。此次在ASCO年会上公布的ORIENT-2
Nature：研究人员利用“预印本”快速共享冠状病毒检测结果，但这可能适得其反
2020年6月8日讯 /生物谷BIOON /——随着世界各国争相了解COVID-19，多项研究似乎为这种疾病提供了一种治疗方法或新的风险因素，但不久后就被证明是错误的。一篇耸人听闻的新闻报道称，A型血的人更容易感染冠状病毒。这个故事很快就被揭穿了。这些故事中的一个共同因素是，最初的研究是以"预印本"的形式发表的。但是什么是预印本，我们应该如何使用它们呢？一个
口服GnRH受体拮抗剂前列腺癌III期临床结果优越
近日，Myovant Sciences公布了每日一次口服药物relugolix治疗晚期前列腺癌III期HERO研究（NCT03085095）的额外结果。这些数据扩展了HERO研究的早期发现，证实relugolix与醋酸亮丙瑞林相比在多个终点显示出优越性，具有更低的主要不良心血管事件（MACE）风险。该结果在2020年ASCO上进行了口头报告，并同步发表于《新
辉瑞口服JAK1抑制剂发布完整3期临床结果 显著缓解皮炎症状
辉瑞（Pfizer）公司今天宣布，该公司开发的JAK1抑制剂abrocitinib治疗特应性皮炎的第二个关键性3期临床试验的完整结果在JAMA Dermatology上发布。Abrocitinib是一种研究性口服JAK1抑制剂（每日一次），在12岁及以上中重度特应性皮炎（AD）患者中的使用。与第一项3期单药治疗研究一致，两种剂量的abrociti
礼来启动首项抗体疗法临床试验 吉利德公布瑞德西韦试验结果
礼来启动全球首项抗体疗法临床试验礼来公司（Lilly）今日宣布，该公司与AbCellera联合开发的新冠病毒中和抗体LY-CoV555，已经在1期临床试验中完成首例患者给药。新闻稿指出，这是全球首项针对COVID-19的潜在抗体疗法的人体临床试验。LY-CoV555是一款靶向新冠病毒的刺突蛋白（S protein）的强效中和抗体，它旨在阻断新冠病毒进入细胞的
新型CXCR4拮抗剂联合Keytruda胰腺癌IIa期结果发布
日前，专注肿瘤学药物研发的生物制药公司BioLineRx宣布，评估先导药物CXCR4拮抗剂motixafortide（BL-8040）与Keytruda和化疗联合治疗胰腺癌的IIa期COMBAT/KEYNOTE-202研究结果发表于知名医学期刊《自然医学》。PD-1抑制剂在胰腺导管腺癌（PDAC）中的治疗作用有限，这突显了同时靶向替代途径的必要性