Nat Commun：基因疗法有效性可长达几十年之久
近日，大奥蒙德街医院，UCL GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的国际合作表明，基因疗法的益处可以在移植的血液干细胞被人体清除数十年后才能看到。
研究发现BAF扰动改变染色质可及性
奥地利科学院CeMM分子医学研究中心Stefan Kubicek和Sandra Schick研究组合作取得最新进展。他们表明急性编码BRG1 / BRM相关因子（BAF）扰动会导致染色质可及性即可变化。近日出版的《自然-遗传学》杂志发表了这一最新研究成果。他们使用dTAG系统诱导BAF亚基的急性降解，并证明染色质改变的建立速度快于一个细胞周期的持续时间。使用
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药联合发布全国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》
2021年2月28日，2021年国际罕见病日，北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药（中国）联合发布我国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》。短片讲述了多发性硬化患者瑶瑶（化名）整个就诊、确诊、治疗的历程，确诊前四处奔波，找不到病因的无奈；确诊后的无助和绝望；以及在家人和病友的支持下重拾信心，积极投身患者组织，为更多病友呼吁呐喊。纪录片真实展示了多发
Cell：肠道中常见真菌好比疫苗，可引起阻止致病性真菌感染的免疫反应
2021年2月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国威尔康乃尔医学院等研究机构的研究人员发现通常存在于肠道中的常见真菌训练免疫系统如何应对它们更危险的亲属。这一过程中的故障会使人们容易受到致命的真菌感染。它揭示了人类与其相关微生物之间复杂关系的一个新转折，并为开发可能有助于对抗不断上升的耐药病原体的新疗法指明了方向。相关研究结果于2021
推动创新药可及可负担，助肺癌患者重拾生存希望
2021年元旦前，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》正式公布，并将于今年3月1日起正式实施。目录内药品总数2800种，其中西药1426种，中成药1374种。药饮片未作调整，仍为892种。本次医保目录调整，共对162种药品进行了谈判，119种谈判成功，谈判成功率为73.46%，谈判成功的药品平均降价50.64%。在肿瘤领域，有超过5
早期营养及心理干预可降低晚期食管胃癌患者32%的死亡风险
2021年新年伊始，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科沈琳教授团队联合康复科唐丽丽教授团队、营养科方玉教授团队开展的多学科研究，正式发表于Journal of Clinical Oncology（IF：32.956）。该研究旨在探索早期营养及心理干预联合一线标准治疗对晚期食管胃癌患者的生存获益，沈琳教授与唐丽丽教授为共同通讯作者，鲁智豪教授
Cell Reports:在COVID-19中早期功能性SARS-CoV-2特异性T细胞应答可预防严重感染
2021年2月3日讯/生物谷BIOON/--抗体和T细胞是人体免疫系统的组成部分，它们可以直接对抗病毒感染并清除被感染的细胞。最近，一项由杜克-新加坡国立大学医学院的科学家发表的新研究提供证据表明，COVID-19中早期出现SARS-CoV-2-特异性T细胞或能预防严重病症。相关研究结果于2021年1月21日发表在Cell Reports期刊上，标题为Ear
阻断胰岛素抑制受体可导致胰岛素信号通路增强和功能性β细胞增加，有望开发出糖尿病治愈疗法
2021年2月2日讯/生物谷BIOON/---在科学界庆祝胰岛素诞生100周年和胰岛素受体发现50周年之际，来自德国慕尼黑工业大学赫尔姆霍茨中心（Helmholtz Zentrum Muenchen）和德国糖尿病研究中心的研究人员发在一项新的研究中发现了一种新型的、可药用靶向的胰岛素抑制受体，命名为“inceptor”。这项新的研究是糖尿病研究的一个重要里程