鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案
近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体，开发了一种可穿戴的贴片，利用无痛超声波作用于皮肤，创造出微小的通道，使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform
2023-05-26
《细胞·代谢》：一次给药，控糖7周！中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略，单次侧脑室注射FGF4，可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1，提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率，同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性，跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收，进而发挥持久控糖效果。
2023-06-09
顾臻团队开发溶瘤病毒靶向新策略，全身给药，抑制肿瘤转移
该研究开发了一种病毒隐藏的肿瘤靶向策略，使溶瘤病毒通过全身给药递送到肺转移肿瘤中。溶瘤病毒可以主动感染、内化、隐身于肿瘤细胞内，然后对肿瘤细胞进行液氮冲击处理，消除其致病性。
2023-04-11
ASC Nano：中山大学曹楠团队等建立心脏纤维化靶向给药治疗新策略
该研究开发了一种基于谷胱甘肽（GSH）响应的纳米颗粒（NPs）给药系统，能够将药物靶向递送至心肌梗死后心脏梗死区域内的活化心脏成纤维细胞（CFs）中，并实现对CFs的持续释放
2023-04-11
歌礼宣布新冠口服药ASC11多剂量递增1期临床试验完成首个队列4名健康受试者给药
歌礼是一家在香港证券交易所上市（1672.HK）的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药研发至生产和商业化的完整价值链。
2023-01-17
联拓生物宣布BBP-398在用于治疗中国晚期实体瘤患者的I期临床研究中完成首例患者给药
SHP2是一种蛋白酪氨酸磷酸酶，通过将生长因子、细胞因子和整合素信号与下游RAS/ERK MAPK通路连接实现对细胞增殖与存活的调节。
2022-11-10
联拓生物宣布TP-03在用于治疗中国蠕形螨睑缘炎患者的III期注册临床试验LIBRA中完成首例患者给药
目前，联拓生物已获得Tarsus Pharmaceuticals公司的许可授权，在中国大陆、香港、澳门和台湾地区对TP-03进行开发和商业化。
2022-11-02