血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。
信达生物信迪利单抗一线治疗鳞状非小细胞肺癌III期研究完成首例患者给药
2018年10月02日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，全人源抗PD-1单克隆抗体药物信迪利单抗（sintilimab，研发代号：IBI308）用于一线治疗鳞状非小细胞肺癌（squamous-NSCLC）的III期研究（ORIENT-12）已经完成首例患者给药。今年9月11日，信迪利单抗一线治疗非鳞状非小细胞肺癌的
个性化给药！基因芯片了解一下
临床上同病同治不同疗效的现象比比皆是，面对一些格外棘手的患者，以往医生只能无奈地解释为个体化差异。如今，以药物基因组学理论和基因检测为基础的“个体化药物治疗”可以实现量体裁衣式的个体化给药，它可以帮助医生解决患者的用药问题。1.介绍基因芯片，是把大量已知序列探针集成在同一个基片(如玻片、膜)上，经过标记的若干靶核苷酸序列与芯片特定位点上的探针杂交，通过检测杂交信号，对生物细
Nat Genet：科学家开发肿瘤精准医疗新方法，可以一对一精准给药
2018年6月24日讯 /生物谷BIOON /——近日来自哥伦比亚大学系统生物学系的科学家们开发出了一种新的精准肿瘤学网络，用于系统地确定靶向单个患者的肿瘤依赖性的药物的优先顺序，可以找到最适合治疗的某个病人的某些药物，相关研究于近日发表在《Nature Genetics》上，题为“A precision oncology approach to the pharmacological targe
新RNA疗法通过鼻腔给药 有望治疗病毒感染
耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日，一篇发表在《Cell Host＆Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。WNV病是一种蚊虫传播疾病，目前尚无批准的疫苗或有效的治疗方法。根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的统计，约五分之一的WNV感染者会出现发烧和其他症状。大多数患病的人
口服大肠杆菌治疗肝病 微生物组疗法完成首例给药
今日，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的Synlogic公司宣布，该公司的SYNB1020在前不久进行的高血氨症的1b/2a期临床试验中，对首位患者进行了给药。高氨血症是以血液中过量氨为特征的代谢紊乱。通常，氨作为蛋白质代谢的副产物和含氮化合物的微生物降解产物在小肠中产生。然后氨在肝脏中转化为尿素，并随尿液排出体外。但如果肝脏受损，无论是因为先天的遗传性缺陷，还是后天的获得性肝病引发的肝脏损坏，都会造
靶向治疗血液恶性瘤——依鲁替尼单药有望给患者带来福祉
最近在亚特兰大举行的59届美国血液学年会和展览会上，三项研究展示了酪氨酸激酶(BTK)抑制剂依鲁替尼在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)和淋巴细胞性白血病(CLL)的进展。依鲁替尼单药对MCL的治疗此项研究是基于370位MCL患者治疗的汇总分析以及3.5年的后续随访得出的，主要是用依鲁替尼治疗，作为三项开放期研究的一部分，其后续随访在三项研究中交叉进行，包括额外的暴露治疗。该项研究对患者使用依
瑞博夸克siRNA眼科新药完成中国首例给药
2017年11月13日·中国昆山-由苏州瑞博生物技术有限公司（瑞博）与美国夸克制药公司合资设立的小核酸医药公司——昆山瑞博夸克医药科技有限公司（瑞博夸克）今日宣布，其用于视神经保护的创新型siRNA（小干扰RNA）药物QPI-1007的全球关键性II/III研究QRK207，已在中国首都医科大学附属北京同仁医院由王宁利教授的团队完成首例受试者给药。QPI-1007是一种人工合成的siR
药明生物和誉衡药业将PD-1抗体国际权益授权给Arcus Biosciences
药明生物和誉衡药业将全人创新PD-1抗体GLS-010的国际权益授权给Arcus Biosciences上海和北京，2017年8月17日——药明生物(2269.HK)与其中国合作伙伴誉衡药业(002437.CN)今日宣布，将全人创新PD-1抗体GLS-010的国际权益独家授权给专注于研发创新肿瘤免疫疗法的美国生物技术公司Arcus Biosciences。誉衡药业委托药明生物使用从美国Ligand
JCI：对伏立诺他进行间隔给药可逆转HIV潜伏性
2017年7月18日/生物谷BIOON/---在努力开发治愈全球将近4000万HIV感染者的疗法的过程中，让潜伏的HIV病毒库暴露出来以便它们能够被清除掉是一种正在接受测试的策略。在一项新的研究中，来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员证实对药物伏立诺他（Vorinostat）进行间隔给药（interval dosing）可逆转HIV潜伏，并且在HIV感染者中是耐受良好的。然而，尽管伏立诺他让