Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
2024-06-16
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
J Transl Med：将间质干细胞的线粒体转移给T细胞和CAR-T细胞可增强它们的抗癌功能
两项研究都强调了线粒体转移在提高T细胞性能方面的创新潜力，凸显了人们对这一研究领域日益浓厚的兴趣。
2024-10-17
Immunity：肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递，驱动了T细胞终末耗竭
该研究发现，肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递驱动了T细胞从祖细胞耗竭状态进入终末耗竭状态，强调了TAM-T细胞相互作用和TAM抗原呈递在胶质母细胞瘤等实体瘤中驱动CD8+ T细胞耗竭进展的关键作用。
2025-01-02
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
《自然》：再造大脑干细胞！科学家找到将星形胶质细胞重编程为神经干细胞的方法
这项研究揭示了成年的大脑中，具有干细胞特征的星形胶质细胞与激活的神经干细胞尽管转录组相近，但甲基化组差异明显，通过脑缺血等方式调控甲基化的变化，可以将它们重编程为激活的神经干细胞，促进神经发生。
2024-09-17
