NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi二线治疗：疗效显著优于20年标准护理方案!
Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
Stem Cell Res & Ther：新型胎盘细胞疗法或有望治疗非酒精性脂肪性肝病
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发了一种胎盘细胞疗法或有望减少机体肝脏疾病的炎症反应，其或有望为成千上万的澳大利亚患者提供治疗希望。
Nat Aging：功能异常的脑细胞或能作为开发新型阿尔兹海默病疗法的潜在靶点！
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在动物模型中，衰老细胞会导致病理学和机体功能异常，其稀疏地分布和异质性表型给其在人类组织中的检测带来了一定的挑战。近日，一篇发表在国际杂志Nature Aging上题为“Profiling senescent cells in human brains reveals neurons with CDKN2
Leukemia：识别出白血病中的特殊细胞信号靶点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现，IDH的突变或与急性髓性白血病中改变的IL-1β反应有关，相关研究结果揭示了白血病发生过程中的特殊细胞信号靶点。
Nat Commun：科学家有望开发出治疗急性淋巴细胞白血病的新型疗法
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --白介素-7受体α（IL7R所编码）对淋巴细胞的发育非常重要，目前研究人员并不清楚急性淋巴细胞白血病（ALL）相关的IL7R功能获得型突变是否会诱发白血病。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Interleukin-7 receptor α mutational act
Nature子刊：让癌细胞变硬可将过继性T细胞免疫疗法的疗效提高50%
在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）、中国四川大学华西医院和美国麻省理工学院的研究人员发现让癌细胞的膜变硬可改善过继性T细胞免疫疗法的效果。他们的临床前测试表明这可以将长期生存率提高到近50%。
CD19 CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta治疗难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)：5年存活率42.6%，其中92%治愈!
Yescarta是第一个报告关键研究5年生存数据的CAR-T细胞疗法。今年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
Cancer Res：科学家有望开发出治疗基底细胞样型乳腺癌的新型疗法
来自韩国科学技术高级研究院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其或能将一种侵袭性对疗法耐受的乳腺癌转化为一种危险性较低且对疗法反应良好的癌症类型，这篇研究报告中，研究人员利用数学模型揭示了发生在两类乳腺癌中的复杂遗传和分子相互作用，其或有望帮助扩展到开发治疗其它类型癌症的新方法。