NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
Endocrinology：成功利用人类诱导多能干细胞分化出睾丸间质细胞 有望帮助治疗男性晚发性性腺机能减退综合征
2021年11月30日 讯 /生物谷BIOON/ --由于缺乏部分睾酮所导致的晚发性性腺机能减退综合征（LOH syndrom，Late-onset hypogonadism syndrom）往往降低了老年男性的生活质量；睾酮主要是由睾丸中的睾丸间质细胞（Leydig cells）所产生的，睾丸间质细胞的移植有望成为一种潜在且常规的睾酮替代疗法来治疗LOH综
Hepatology：在肝脏外发现了一种新的肝脏干细胞来源，有望治疗Alagille综合征
在一项新的研究中，研究人员在肝脏外发现了一种新的干细胞来源，可以帮助治疗Alagille综合征患者。这一发现对Alagille综合征和一般的肝脏疾病（包括癌症）有广泛的生物医学意义。
研究人员发现间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新机制
北大医院血液内科任汉云教授、李渊副教授团队研究发现骨髓来源间充质干细胞（Mesenchymal stem cells，MSCs）可通过调节趋化因子CCR2-CCL2轴抑制T细胞活化，诱导具有免疫调节作用的CCR2+CD4+T细胞生成，进而达到预防小鼠异基因造血干细胞移植后特发性肺炎综合征（IPS）的效果。此项研究发现了骨髓间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新
Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征（Down syndrome）是一种遗传性疾病，由人类早期发育过程中细胞分裂的随机错误引起，导致21号染色体多了一个拷贝。这个额外的拷贝是导致与该综合征相关的发育变化和身体特征的原因，包括对白血病的易感性。患有唐氏综合征的儿童在其生命的头五年内患骨髓性白血病的风险增加了150倍。然而，21号染色体的额
Science子刊：利用源自iPS细胞的神经元可用于测试治疗克里斯蒂安森综合征的方法
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）是一种X连锁遗传性疾病，其特点是出生后大脑生长减少，智力残疾，癫痫以及在平衡和语言方面有困难。一项新的研究为治疗克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）提供了新的见解。相关研究结果发表在2021年2月10日的
Cell论文详解在SARS-CoV-2感染和细胞因子休克综合征中，TNF-α和IFN-γ引发炎症细胞死亡、组织损伤和死亡机制
2020年11月23日讯/生物谷BIOON/---COVID-19大流行继续导致重大疾病和死亡，而治疗方案仍然有限。在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员发现了一种潜在的策略，可以防止COVID-19患者出现危及生命的炎症、肺部损伤和器官衰竭。相关研究结果于2020年11月18日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Synergism of
