Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
2018年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国福泰制药公司（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Symkevi（tezacaftor/ivacaftor）联合Kalydeco（ivacaftor），用于12岁及以上囊性纤维化（CF）患者，具体为：（1）囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在2个拷贝F508del突变的
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
肿瘤免疫药物相继上市，是否已经走向标准化？
肿瘤免疫治疗的发展近几年来如火如荼，针对包括 T 细胞及其相关受体的机制研究与药物研发层出不穷，各种相关药物与疗法接连上市。其中，程序性细胞死亡蛋白-1（programmed death-1，PD-1）及其配体（PD-L1）抑制剂是免疫检查点单抗药物，其应答之广度、深度、和持久性均十分罕见，是近年来肿瘤免疫疗法研究的热点。说起 PD1和PD-L1，其实由来已久。早在1992年，日本科学家就发现了P
首创DNA烷基化药物获孤儿药资格 治疗淋巴细胞白血病
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma，Inc.，以下简称“浩鼎”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药*资格（ODD）。值得一提的是，这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月，该药被授予治疗肝细胞癌（HCC）的ODD。OBI-3424是一种首创的（first-in-cla
AJRCCM：纤维化发生的机制
2018年8月13日 讯 /生物谷BIOON/ --先天性肺纤维化（IPF）是一种难以治愈的肺部疾病，起因不明且治疗手段有限。目前的研究表明信号分子WNT5A对于疾病的进展具有关键的作用。如今，来自德国的研究者们发现了该分子导致纤维化疾病发生的内在机制。IPF伴随着胞外小泡的数量的上升，进一步将WNT5A信号传递到肺脏内部。相关结果发表在《American Journal of Respirato
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
Mol Carcinogen：人源化小鼠模型有助于抗癌药物的筛选
2018年8月24日 讯 /生物谷BIOON/ --如果一类新的抗癌药在细胞水平得到了阳性的结果，那么往往下一步就是在小鼠水平进行验证。这一系统对于直接靶向癌细胞的药物可能是十分有效的，但对于免疫疗法来说却又有区别。这是由于人类肿瘤样本中的细胞能够在免疫系统受到抑制的小鼠体内生长，而免疫疗法的目的是激活机体的抗癌免疫反应。在免疫系统受到抑制的小鼠体内，根本就不会产生特异性的免疫反应。解决这一问题的
两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型，深入认识囊性纤维化致病机制
2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下，研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型，这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述，而且似乎在囊性纤维化（cystic fibrosis）的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术，这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。
Stem Cell Res & Ther：研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病
2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中，来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展，研究人员发现，促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代，相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikip