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武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

 Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以

2020-07-01

Nature:揭示CDK抑制剂CR8作为分子胶水降解杀死癌细胞

2020年6月15日讯/生物谷BIOON/---在过去的几年里,人们对一类很有前途的药物产生了极大的兴趣,这类药物并不像大多数传统药物那样通过抑制分子靶标的作用来发挥作用,而是利用细胞回收系统来破坏靶标。然而,人们很难找到和设计这类不寻常的称为分子胶水降解剂(molecular glue degrader)的化合物药物。如今,在美国布罗德研究所和瑞士巴塞尔弗

2020-06-15

神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗!美国FDA批准CD19单抗Uplizna,豪森药业引进中国!

Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。

2020-06-12

全球首个红细胞成熟!百时美Reblozyl欧盟即将批准,治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血!

Reblozyl是第一个红细胞成熟剂,代表了一类新的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

2020-05-04

Sci Adv:新研究成功地从小鼠胚胎中培育成熟人类细胞

几十年来,人类干细胞的疾病治愈潜力因无法在活生物体中体内产生足够数量的成熟人类细胞而受到阻碍。现在,由布法罗大学的科学家领导的一个研究小组已经开发出一种可以显著提高小鼠胚胎中成熟人类细胞产量的方法。该研究于5月13日发表在《Science Advance》杂志上。

2020-05-14

BMS首创红细胞成熟Reblozyl获美国FDA批准,治疗骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血!

2020年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept),用于低危骨髓增生异常综合症(MDS)成人患者,治疗贫血。该药具体适应症为:接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞(RBC)单位、骨髓涂片存

2020-04-06

BMS首创红细胞成熟Reblozyl关键III期临床显著降低输血负担!

2020年03月27日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布,评估红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept)治疗β地中海贫血的关键III期BELIEVE研究的结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。结果显示,与安慰剂组相比,Reblozyl治疗组患者输血负担显著降低。基于该研

2020-03-27

新型T细胞疗法!Hyleukin-7(长效二聚IL-7)多水平作用T细胞成熟,为癌症免疫治疗架桥铺路

2020年04月10日讯 /生物谷BIOON/ --NeoImmuneTech(NIT)是一家专注于开发T细胞疗法的临床阶段生物制药公司。近日,该公司宣布与百时美施贵宝(BMS)签订了一项临床合作协议,评估其T细胞放大器——长效IL-7疗法Hyleukin-7(rhIL-7-hyFc, NT-I7)和PD-1阻断抗体疗法Opdivo(欧狄沃,通用名:nivo

2020-04-10

. Biosys:科学家设计“超级”红细胞,可靶向输送药物

2020年3月6日讯 /生物谷BIOON /--麦克马斯特大学(McMaster University)的一组物理学家开发了一种改造红细胞的方法,这样红细胞就可以用来将药物分发到全身,这些药物可以专门针对感染或治疗癌症或阿尔茨海默氏症(Alzheimer's)等灾难性疾病。经过改造的红细胞可以在体内循环数周,寻找特定的目标,包括细菌、肿瘤或器官。图片来源:h

2020-03-08

Blood:红细胞微泡激活接触系统激活凝血因子IX的两条途径

储存损伤诱导的红细胞衍生微泡(RBC-MVs)通过支持凝血酶原复合物的组装来促进凝血。也有报道称RBC-MVs通过固有途径启动凝血。为了阐明RBC-MVs诱导的凝血激活机制,研究人员在缓冲系统中评估了储存损伤诱导的RBC-MVs激活内源性凝血途径中的每个酶原的能力。与此同时,还采用凝血酶生成(TG)试验评估了它们在血浆中启动凝血的能力。RBC-MVs直接激活凝血因子XII(FXII)或前激肽释放酶

2020-02-05