干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。
JCI：焦虑症与细胞的新陈代谢
芝加哥大学的研究人员已经找到了一个与焦虑症有关的基因，该基因编码乙二醛酶I （GLO1）。然而该基因与焦虑症之间关联的机制目前尚不清楚。 在美国最普遍的精神疾病是焦虑症其中包括创伤后应激障碍、社交恐怖症等。 利用小鼠模型， Margaret Distler和她的团队想确定是否GlO1的早期底物--甲基乙二醛能否对神经系统有影响。
Transl Psychiatry：鉴定出精神分裂症中脑细胞功能障碍
美国斯克利普斯研究所的科学家们已经发现，在精神分裂症患者的某些脑细胞中DNA处于紧紧缠绕中。此发现表明，已发展的其他疾病的药物最终可能提供作为一种治疗精神分裂症及老年人相关疾病的希望。
英研发新药可抑制脑细胞死亡 或有助痴呆症治疗
英国研究人员通过动物实验发现，一种新研发口服药可阻止神经退行性疾病引发的脑功能损伤，这为阿尔茨海默氏症（早老性痴呆）等疾病的治疗带来新希望。 英国莱斯特大学等机构研究人员9日在《科学转化医学》杂志上报告说，阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经退行性疾病的基本原理一致，都是有害的“畸形”蛋白质在大脑中不断堆积，导致其周边神经细胞死亡，最终造成脑功能损伤。
Mol Psychiatr：细胞自噬在精神分裂症中发挥关键性作用
Immunity：研究者揭示X连锁的淋巴细胞异常增生症相关的分子机制
近日，来自加拿大的研究者通过研究揭示了和人类免疫系统疾病-X连锁的淋巴细胞异常增生症（XLP disease）相关的分子机制，相关研究成果刊登在近日的国际杂志Immunity上。研究者Veillette表示，他们研究发现SAP分子在多种类型的免疫细胞中扮演着重要的角色，而且，他们试图去理解为什么SAP是自然杀伤细胞的重要组分，自然杀伤细胞可以有效清除异常的血细胞。
SCTM：干细胞研究新进展有望治疗共济失调性毛细血管扩张症
来自澳大利亚生物工程与纳米技术研究所(Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN)的研究人员在理解和治疗一种被称作共济失调性毛细血管扩张症(ataxia-telangiectasia, AT)的退化性疾病的目标上更接近一步。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症疾病控制
诺华抗癌药Jakavi关键III期显著改善真性红细胞增多症（PV）患者疾病控制，如果获批，该药将成为用于PV治疗的首个JAK1/2抑制剂。
Stem Cell Reports ：多发性硬化症的新福音——胚胎干细胞
近日，科学家发现了多发性硬化症（MS）的一种很有前途的新疗法，利用人类胚胎干细胞治疗多发性硬化症（MS）。研究人员表明，胚胎干细胞(hESC) 来源的间充质干细胞(hES-MSC)治疗能显著降低动物模型MS疾病的严重程度，与人骨髓间充质干细胞(BM-MSC)治疗相比能提供更好的治疗效果。