强效选择性激酶抑制剂avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症总缓解率77%
2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家精准医疗公司，专注于开发新一代靶向和强效激酶药物，用于具有特定基因特征的疾病。近日，该公司公布了正在评估靶向抗癌药avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症（SM）患者的I期研究EXPLORER的更新数据。结果显示，经SM临床专家中心评审委员会评估，晚期SM患者中确认的总缓解率（ORR）为77%。此
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
进军小细胞肺癌(SCLC)领域！默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda(可瑞达)获FDA批准首个SCLC适应症
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗），作为单药疗法，用于接受含铂化疗期间或之后及至少一种其他既往疗法病情进展的晚期晚期小细胞肺癌（SCLC）患者。值得一提的是，此次批准也标志着Keytruda在SCLC中的首
Nat Commun：阿尔兹海默症病理蛋白与小鼠的细胞死亡有关
2019年6月11日讯 /生物谷BIOON /——一种与阿尔茨海默病(AD)有关的新蛋白质已被日本理化研究所脑科学中心(RIKEN CBS)的研究人员发现。CAPON可能促进两个最著名的AD罪魁祸首--淀粉样斑块和tau病理之间的联系，二者的相互作用会导致脑细胞死亡和痴呆症状。这一最新发现来自RIKEN CBS的Takaomi Saido小组，他们使用了一种新颖的小鼠AD模型，这项研究发表在《自然
自闭症与特定脑细胞异常有关
美国研究人员发现，在患有自闭症的儿童和年轻人脑部，几种特定类型的神经细胞基因表达异常，影响神经元生长和相互通信，一些基因表达异常的程度与病情严重程度相关。美国加利福尼亚大学旧金山分校日前发布的新闻公报说，该校研究人员的这一发现为开发自闭症通用治疗方法提供了新方向。相关论文发表在美国《科学》杂志上。此前研究发现，胎儿期基因活动异常妨碍大脑皮层正常发育，是自闭症的通常成因。但这些异常在出生
Nat Commun：阿兹海默症患者大脑细胞的死亡机制
2019年5月23日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，科学家已经发现了一种新的，可以加速大脑衰老，并导致阿尔茨海默病发生的机制。“我们现在对导致阿尔茨海默病的分子因素有了更好的了解，我们可以利用这些因素来制定改进的和迫切需要的治疗和预防策略，”该研究作者，Van Andel研究所助理教授Viviane Labrie博士说。相关结果发表在《Nature Communications》
Science：揭示与自闭症相关的神经细胞类型
2019年5月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校等研究机构的研究人员通过对来自患有自闭症谱系障碍（autism spectrum disorder, ASD）和没有患有ASD的人的10万多个死后脑细胞进行核RNA测序，发现这种疾病中遭受异常调节的基因类型和发生这种异常调节的细胞类型。这些结果有助于将未来的ASD研究的重点缩小到最可能发生的分子和细胞异常。
干细胞疗法有具体的适应症，不只是广谱上的抗衰老
近年来，干细胞治疗的未来发展趋势备受关注。据央视新闻报道，未来干细胞不再是美容、抗衰老、治疗各种各样的疾病，而是有具体的使用范围和适应症。对于干细胞，很多人首先想到的是抗衰老，因为干细胞是人类抗衰老研究的主要方向之一。随着研究的进展，目前以干细胞为核心的再生医学正在治疗帕金森病、黄斑变性、子宫内膜、脊髓损伤等领域发挥重要作用。随着研究的进展以及行业的规范化发展，未来干细胞有望以治疗具体
PNAS实锤：B细胞中的基因突变随着年龄增加而增多
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——阿尔伯特·爱因斯坦医学院的一组研究人员发现，人体B淋巴细胞的体细胞突变数量随着年龄的增长而增加。在这篇最新发表在《PNAS》上的文章中，该小组描述了他们的研究，包括从新生儿到100多岁的人的细胞测序，以及他们的最新发现。图片来源：PNAS随着科学家们继续试图了解人类和其他动物衰老的原因，人类或许还能找到阻止衰老的方法，一些科学家开始关注我们细胞发生
Stem Cell Rep：研究揭示红细胞和白细胞的来源
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——一个健康的成年人每秒产生大约200万个血细胞，其中99%是携带氧气的红细胞，另外1%是血小板和免疫系统中的各种白细胞。关于所有不同种类的成熟血细胞是如何从骨髓中同一种“造血”干细胞中提分化出来的这个问题一直是研究的重点，但大多数研究都集中在1%的免疫细胞上。“这有点奇怪,但因为红细胞无细胞核,因此很难通过遗传标记跟踪,因此过去的几十年里放入研究已或