Epidiolex美国申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2020年02月24日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药科学、开发、商业化领域的全球领导者。近日，该公司及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂的一份补充新药申请（sNDA）
多发性硬化症新药！强生S1P1调节剂ponesimod申请上市，III期疗效击败赛诺菲Aubagio(奥巴捷)！
2020年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准ponesimod用于复发型多发性硬化症（RMS）成人患者的治疗。ponesimod是一种新型、口服、选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，可功能性抑制S1P蛋白的活性，并将淋巴细胞束缚在淋巴结内
首个继发进展型多发性硬化症(SPMS)口服药物！诺华新一代S1P受体调节剂Mayzent获美欧加批准！
2020年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Mayzent（siponimod），用于治疗继发进展型多发性硬化症（SPMS）成人患者，具体为：存在以复发或炎症活动的影像学特征（例如，Gd增强的T1病灶或活动性、新的或扩大的T2病灶）为证据的活动性疾病患者，延缓身体残疾的
Nature：科学家鉴别出治疗多发性硬化症的潜在新型靶点
2020年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“MAFG-driven astrocytes promote CNS inflammation”的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究揭示了MAFG驱动的星形胶质细胞促进中枢神经系统炎症的分子机制。图片来源：The Conversation多发性硬化
多发性硬化症新药！诺华ofatumumab在美欧进入审查，首个可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法！
2020年02月25日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已分别受理了抗体药物ofatumumab治疗复发型多发性硬化症（RMS）成人患者的生物制品许可申请（BLA）和营销授权申请（MAA）。ofatumumab是一种新型B细胞疗法，具有持久的疗效和良好的安全性。
多发性硬化症新药！赛诺菲脑渗透性BTK抑制剂SAR442168 IIb期临床达到主要终点！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日宣布，其在研药物SAR442168治疗复发型多发性硬化症（RMS）的IIb期研究达到了主要终点。该研究中，通过磁共振成像（MRI）测量，SAR442168显著降低了与多发性硬化症（MS）相关的疾病活动性。该研究中，SAR442168的耐受性良好，没有新的安全性发现。该研究的详细结果
Nature：首个系统性癌症基因组图谱问世——揭示癌细胞演化之谜
近日，《Nature》杂志在线发表了由EMBL-EBI领导的一系列新研究，即系统性癌症全基因组分析项目。该项目参与机构包括惠康桑格研究所，麻省理工学院，哈佛大学，牛津大学大数据研究所以及俄勒冈州健康与科学大学等。
Nat Commun：首个系统性癌症基因组图谱问世——揭示肿瘤DNA“永生”的秘密
为了获得永生，癌细胞需要维持其染色体的末端结构，即端粒的完整性。端粒的延长是所有癌细胞的标志之一，因此是开发靶向治疗的重要重点。作为系统性癌症全基因组分析（PCAWG）的一部分，近日，德国癌症研究中心的科学家研究了36种癌症的2500多个肿瘤基因组，希望从DNA的差异中找到蛛丝马迹。
研究发现系统性红斑狼疮易感长非编码基因SLEAR
系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）是一种自身免疫疾病，好发于育龄期女性，男女发病率之比约为1：9，中国的患病率约为31-70/10万。一般认为SLE的发生与遗传因素、环境因素及其交互作用均相关，其中遗传因素发挥重要作用。全基因组关联研究（GWAS）共发现超过100个与SLE易感性相关的单个核苷酸多态性（SNPs
Nat Genet：首个系统性癌症基因组图谱问世——揭示癌细胞中存在病毒DNA元件
在最近发表在自然旗下（包括《Nature》、《Nature Genetics》，《Nature Communications》在内）杂志上的一系列文章中，来自国际上的多个研究团队系统性地研究了来自38种不同类型癌症患者体内的2,600多个肿瘤样本中的DNA。