系统性红斑狼疮(SLE)创新疗法！CD32BxCD79双特异性DART分子PRV-3279进入2期临床，华东医药引进中国!
PRV-3279有潜力成为一款治疗SLE的非消耗性B细胞调节疗法。
Science：利用人类大脑类器官，揭示结节性硬化症的起源
在一项新的研究中，在大脑类器官的帮助下，来自奥地利科学院和维也纳医科大学等研究机构的研究人员能够确定结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种罕见的神经发育遗传性疾病，它是在发育过程中产生的，而不仅仅是在遗传上。通过这些来自患者的人类大脑实验室模型，他们将这种疾病的起源确定为人类特有的尾侧晚期中间神经元祖细胞（cau
新型IL-2分子XTX202进入1/2期临床：在肿瘤部位选择性释放免疫系统的力量！
XTX202是改良版本的IL-2分子，在肿瘤微环境(TME)中选择性激活，产生局部抗肿瘤活性，可将疗效最大化，同时降低显著毒性。
10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！阿斯利康Saphnelo在欧盟即将获批：首个I型干扰素受体抗体!
Saphnelo已在美国获得批准，是首个I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂，也是过去10年来美国FDA唯一批准用于SLE的新疗法。
PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
iScience：揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
2021年12月29日 讯 /生物谷BIOON/ --CircRNAs属于RNA分子的家族成员之一，其在进化过程中具有一定的保守性，且具有组织特异性的表达，在神经细胞中较为丰富。近日，一篇发表在国际杂志iScience上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates f
Cell Death & Differentiation: 肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
多发性硬化(MS)口服新药！欧盟批准渤健Tecfidera升级版产品Vumerity：胃肠道耐受性大幅改善!
Vumerity是下一代口服富马酸产品，疗效和安全性高，并具有改善的胃肠道耐受性。