科学家开发出了一种创新性的治疗措施来优化宿主免疫系统从而清除HIV！
2021年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --目前科学家们迫切需要改善针对HIV-1感染患者的传统治疗手段；近日，一篇发表在国际杂志Autophagy上的研究报告中，来自法国国家劳动安全及研究中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型治疗方法来恢复免疫细胞的效力。很多HIV-1感染者需要进行日常的抗病毒疗法来控制机体的感染，然而这些药物往往会诱发明显的
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines获得美国FDA授予其阿伐替尼（avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）
近日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗肿瘤药物阿伐替尼（AYVAKITTM，avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。2018年
一种新型组合性疗法或能帮助免疫系统更好地攻击癌症！
2021年1月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自威斯康星大学等机构的科学家们取得了重大的研究发现，他们成功使得癌细胞对机体自身免疫系统的攻击变得更加敏感。通过对小鼠进行研究，研究人员结合了两种不同的技术，即利用靶向性的放射性核素疗法（能够将低剂量的细胞削弱辐射直接运输至癌细胞）与免疫疗法（帮助机体免疫系统识别并破坏癌细胞）相结合。目前动物研究正
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
J Hepatol：系统性炎症反应如何加剧肝硬化
每年，肝硬化在欧洲造成约170,000例死亡，最近的流行病学数据显示，奥地利在欧洲的肝硬化流行率中排名第二。过量饮酒，不良的饮食习惯和代谢合并症是西方世界肝硬化的最常见原因。
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发!
今年4月，基石药业Ayvakit新药申请获国家药监局受理：治疗胃肠道间质瘤(GIST)。
科研人员研发出系统性鉴定siRNA脱靶位点新方法
12月4日，Molecular Therapy–Nucleic Acids在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）吴立刚研究组，上海市计划生育科学研究所李卫华研究组与扬州大学赵雅研究组合作的研究成果Identifying Cleaved and Noncleaved Targets of Small Interfering
张锋等团队开发新技术，为系统性遗传学研究奠定基础
人类遗传学研究发现了成千上万个基因座的遗传变异与复杂的人类疾病之间的关联。特别是，对基于三重基因的全外显子测序（WES）的分析表明，存在大量的从头丧失功能的变异，这些变异导致了神经发育病理的风险，包括自闭症谱系障碍和神经发育延迟（ASD / ND） 。与通过全基因组关联研究（GWAS）确定的常见变体相比，此类从头风险变体通常具有较大的效应量，高度
全球首个用于治疗系统性红斑狼疮的靶向生物制剂贝利尤单抗获批儿童适应症，惠及五岁及以上患儿
葛兰素史克（GSK）今日宣布，倍力腾（通用名称：注射用贝利尤单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）关于扩大适应症人群至5岁患者批准，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）5 岁及以上患者。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人SLE治疗的生物制剂。