首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-12-20
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
2021-12-22
JEM：抗中风候选药物3K3A-APC有望治疗阿尔茨海默病和大脑白质损伤
在一项新的研究中，来自美国南加州大学的研究人员发现一种称为3K3A-APC的抗中风候选药物能保护小鼠免受大脑白质的损伤。这种候选药物已被美国食品药品管理局（FDA）批准进入快速审查通道，很快会进入3期临床试验。
2021-12-13
Diabetologia：半乳凝素-1或与机体2型糖尿病风险增加直接相关
来自哥德堡大学等机构的科学家们通过研究发现，机体中半乳凝素-1水平的升高或与个体大约18年后患2型糖尿病的风险增加直接相关，同时，这种蛋白似乎还是糖尿病肾病高风险的2型糖尿病患者机体肾脏的保护因素。
2021-11-17
泛发性脓疱型银屑病(GPP)首个药物！勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在美国进入优先审查!
spesolimab可靶向阻断IL-36R的激活，在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。
2021-12-18
Diabetes Care：科学家识别出1型糖尿病的新型生物标志物
来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了三种循环蛋白，其或能作为潜在的分子或能开发针对1型糖尿病患者的药物疗法和早期诊断工具；1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其主要特点为胰腺所分泌的胰岛素的缺陷，这类糖尿病大约会影响10%的糖尿病患者，但从出生开始，很少就生物标志物能帮助预测患者患1型糖尿病的风险。
2021-11-19
Lancet子刊：糖尿病药物达格列净或能减缓慢性肾病患者肾脏功能的下降速率
在该研究报告中，研究人员通过进行临床试验，结果发现，达格列净（dapagliflozin）或能降低罹患慢性肾脏疾病（CKD）患者肾脏功能下降的速率。
2021-11-11
Cell Metab：清除脂肪组织中的衰老细胞可缓解糖尿病症状
在一项新的研究中，来自美国康涅狄格大学医学院的研究人员报道，消除人体脂肪中年老、功能失调的细胞也能缓解糖尿病的症状。这一发现可能导致对2型糖尿病和其他代谢性疾病的新治疗方法。
2021-11-30