丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-11-16
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
2022-11-14
Nature：绘制人类大脑类器官发育的多组学图谱
这些数据揭示了多模式单细胞基因组和类器官技术在了解人脑发育的基因调控程序方面的非凡潜力。该研究为如何利用人体模型系统和单细胞技术重建人类发育生物学提供了一个框架。
2022-10-24
Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制
为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制，研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF（饮食和血液中主要存在的还原型叶酸）和PMX（一类新型抗叶酸药物）复合物的高分辨率电镜结构。
2022-10-24
Nat Commun：一种新型的合成性肽类或能有效抑制有害淀粉样蛋白聚集物的形成 从而有效治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究开发了一种迷你蛋白质，即所谓的肽类，其能与形成淀粉样蛋白的特殊蛋白质结合，并防止其聚集形成细胞毒性的淀粉样蛋白。
2022-11-22
美国FDA批准Vemlidy(富马酸丙酚替诺福韦，TAF)：用于治疗12岁-18岁乙肝患者!
在中国，Vemlidy（TAF）于2018年11月获批上市，是中国市场十年来第一款获批治疗乙肝的新型口服方案，肾脏和骨骼安全实验室参数相较Viread（富马酸替诺福韦酯，TDF）大幅改善。
2022-11-04
靶向IL-5生物制剂美泊利珠单抗来到中国，着眼更多嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗难点
美泊利珠单抗在重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、高嗜酸粒细胞综合征（HES）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRwNP）等由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病治疗上的未来前景和巨大潜力，成为关注焦点和热议话题。
2022-11-07
Nature：利用人类大脑类器官绘制人类大脑发育图谱
在一项新的研究中，Treutlein和她的同事们如今在不同的时间点和非常详细地研究了人类大脑类器官内的数千个细胞。他们成功地将这些数据表示为一种图谱，用于显示这种大脑类器官内每个细胞的分子指纹。
2022-10-11
