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突破血脑屏障!中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

ASCO/NEJM:重大突破!让EGFR突变阳性不可手术III期肺癌患者癌症超3年不进展,奥希替尼又要改写指南

由陆舜和Ramalingam等人领衔的这项3期临床试验表明,奥希替尼是接受根治性放化疗后没有进展的EGFR突变阳性不可手术III期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗新选择。

2024-06-04

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Nature | 上海科技大学刘志杰/华甜及合作者解锁苦味背后的秘密:TAS2R14受体的多重激活机制及其临床意义

该研究展示了人类TAS2R14蛋白与AA、FFA或化合物28.1偶联的G蛋白gustducin或Gi1的冷冻电镜复合物结构。此外,在假定的TAS2R14正畸结合口袋中发现了出乎意料的胆固醇结合。

2024-05-30

2023年凯西集团营收突破30亿欧元,彰显不断创新与可持续发展的承诺

凯西制药公司(凯西集团)是一家以研发为基石的意大利国际制药集团,在呼吸道健康、罕见疾病和专科治疗方面研发并推广创新的治疗方案。凯西集团致力于提高民众的生活质量,并积极履行对社会和环境的责任。

2024-04-24

信达生物IBI343(CLDN 18.2 ADC)获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种

本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果(NCT05458219)。

2024-05-13

《Nat Biomed Eng》在术中实时监测听力技术方面取得重要突破

该类技术不仅有望显著提高颅脑手术患者术后的听力保留率,而且还可能革新相关疾病和功能障碍的治疗方式。

2024-03-08

CAR-T治疗实体瘤新突破,短短几天,实现脑肿瘤显著消退

研究团队采用一种创新策略,将两种独立的癌症治疗策略结合起来——CAR-T细胞疗法和双特异性抗体,让靶向EGFRv3的CAR-T细胞表达并分泌靶向野生型EGFR的T细胞接合抗体分子(TEAM)。

2024-03-17

Science:重大突破!开发出更高效制造人类人工染色体的新技术

人工染色体的潜在优势有很多,其可以为表达治疗性基因提供更安全、更高效、更持久的平台。

2024-03-28

肥厚型心肌病突破性进展,首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批

玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂,它直接针对HCM的核心病理生理机制,有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成,减轻了心肌的过度收缩。

2024-05-07