Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定
3月12日，美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称，美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发，PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重
美国FDA授予强生靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（UC）的突破性药物资格
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛 2018年03月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格（BTD）。erdafitinib是一种泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），有望成为治疗mUC的首个靶向药物。BTD是
杨森膀胱癌新药erdafitinib获突破性疗法认定 缓解率达42%
今日，强生（Johnson & Johnson）公司旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予erdafitinib突破性疗法认定，用于治疗尿路上皮癌。泌尿系统肿瘤最常见于膀胱，是美国第六大常见的癌症类型。这些癌症起源于膀胱内的尿路上皮细胞。今年，预计会有81，190例新诊断膀胱癌病例，导致17，240人死亡。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
惠及70%放疗患者 Galer新药获突破性疗法认定
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动今日，Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定，该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，用于减少放射治疗（有或没有全身治疗）引起的严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是，GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格，用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率
葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）公司今天宣布，其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病（IMD）。2014年，Bexsero获得FDA的突破性疗法认定，用于在10-25岁的人群中预防IMD，并于2015年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定，这也使Bexs
Oncogene： 对抗肿瘤转移取得突破性进展！预防转移可能就靠它了！
2018年2月10日讯 /生物谷BIOON /——一项由斯克利普斯研究所（TSRI）完成的新研究给了科学家们在肿瘤转移之前靶向肿瘤的机会。这项新研究于近日发表在《Oncogene》上，该研究表明一个叫做LTBP3的蛋白促使了一种连锁反应导致早期发展的肿瘤生成新血管。这些血管可以像高速路一样将癌细胞传播到全身，在很早期就种下转移灶。图片来源：TSRI“低水平的LTBP3似乎与某些肿瘤病人更好的预后相
Nat Commun：科学家在克服肿瘤多药耐药性上取得突破性进展！
2018年2月10日讯 /生物谷BIOON /——肿瘤细胞对化疗产生耐性性——俗称多药耐药性——仍然是肿瘤复发和癌症转移的主要原因，但是最近的发现为肿瘤学家们带来了希望，他们可能在某天指引肿瘤细胞关闭自己的耐药性。由马里兰大学帕克分校费舍尔生物工程学系教授Xiaoming "Shawn" He及来自其他五个研究机构的研究人员的新研究开发了一项新技术，可以使用特殊设计的纳米颗粒和近红外光治疗促使肿瘤
Aging：突破性成果！缺乏维生素B2 癌症干细胞就会“冬眠”
2018年2月2日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Aging上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员通过研究发现，一种鲜为人知的名为二亚苯基碘鎓（diphenyleneiodonium，DPI）的药物或能促进癌症干细胞进入“冬眠”状态，研究者发现，DPI能够有效关闭癌症干细胞的活性，抑制其不断增殖。图片来源：www.bostonbiomedical.com研究者Michae
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法认定。此项组合疗法将用于治疗局部晚期或者转移的肾细胞癌（Renal Cell C