ImmunityBio公司IL-15超级激动剂治疗膀胱癌获突破性疗法认定
近日，ImmunityBio公司宣布，美国FDA授予其IL-15超级激动剂N-803突破性疗法认定，用于与卡介苗（BCG）联合治疗此前对BCG反应不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌（CIS）患者。膀胱癌是一种常见的癌症。在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有该疾病，使其成为全球第九大常见癌症。CIS是高级别的NMIBC原位癌，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）
改善大脑“清除垃圾”能力 创新疗法获FDA突破性疗法认定
今日，Orphazyme公司宣布，美国FDA授予其在研药物arimoclomol突破性疗法认定，用于治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）。Orphazyme公司计划在2020年上半年向FDA递交新药申请（NDA）。NPC是一种致命的罕见遗传性疾病，也是溶酶体（lysosomal）贮积疾病中的一种。它是因为NPC基因突变导致大量的脂质在组织
Kiniksa公司新药获FDA突破性疗法认定
今日，Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定，用于治疗复发性心包炎（RP）。Rilonacept将RP患者的疾病发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次，并显着改善患者的各项临床症状。RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，它影响15%至30%的急性心包炎患者。这种疾病的患者会有反复的胸痛发
抗真菌药物首次获美国FDA突破性疗法认定
日前，F2G公司宣布，美国FDA授予其首款候选药物olorofim突破性疗法认定，用于治疗侵袭性真菌感染患者，包括难治型曲霉病患者，以及受多育孢子虫（lomentospora prolificans），丝孢菌种（scedosporium），帚霉菌种（scopulariopsis）感染的其它罕见菌种感染的患者。Olorofim是首款获得突破性疗法认定的抗真菌药物。侵袭性真菌感
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者的SAKIGAKE资
罗氏T+A免疫联合疗法研究获历史性突破，晚期肝癌患者总生存大幅延长
2019年11月22日，罗氏集团（SIX：RO，ROG；OTCQX：RHHBY）正式公布旨在评估Tecentriq（阿替利珠单抗[atezolizumab]）与安维汀（贝伐珠单抗）联合疗法用于肝癌治疗的IMbrave 150 III期临床试验的阳性研究数据。数据显示，针对既往未接受过系统性治疗的不可切除的肝细胞癌（HCC）患者，与现有索拉非尼标准治疗组相比，Tecentriq与安维汀免疫联合治疗组
突破性的HIV疫苗设计策略崭露头角
2019年11月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所等研究机构的研究人员成功地对一种先进的HIV疫苗策略进行了原理验证，这种方法也可能有效地保护人们免受其他致命性传染病的侵害。相关研究结果近期发表在Science期刊上，论文标题为“A generalized HIV vaccine design strategy for priming of broadly
突破性糖尿病预防疗法获得概念验证
日前，致力于开发治疗代谢类疾病创新疗法的Sigrid Therapeutics公司宣布，该公司开发的突破性疗法SiPore15在名为STAR的临床试验中获得积极结果。在糖尿病前期（prediabetes）和新确诊的2型糖尿病患者中，SiPore15能够显着降低糖化血红蛋白（HbA1c）水平。SiPore15是一种基于二氧化硅的口服疗法。它不会被人体吸收，但是能够延缓肠道中的消化酶对食物的分解，从而
世界食管疾病大会（OESO）首次在中国召开 我国食管鳞癌临床研究取得突破性进展
11月7日-9日，第15届世界食管疾病大会（OESO国际大会）首次在华召开，来自全球近100多个国家的研究者和临床工作者参加会议，共同探讨并交流食管疾病的研究进展和临床治疗新动态。作为食管疾病领域中最权威、历史最悠久的国际性会议之一，OESO国际大会首次在华召开它意味着中国食管疾病研究成果获得国际关注和认可。会议期间，首个中国食管鳞癌样本量最大的随机、III期临床研究（ESCORT研究）结果被选作
囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，美国上月获批，可治疗90%患者
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F50