肝病创新基因疗法获FDA突破性疗法认定
领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布，其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1（aminolevulinic acid synthase 1，ALAS1）的RNAi疗法，用于预防急性肝卟啉症（AHP）。急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊
Cell：突破性成果！科学家发现能有效抵御耐药性细菌感染的新型抗生素—pseudouridimycin
2017年6月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国罗格斯大学等机构的研究人员通过研究发现了一种能够有效抵御耐药性细菌的新型抗生素—pseudouridimycin，这种抗生素由来自土壤样本中的微生物所产生，通过在测试管中进行试验，这种新型抗生素能够杀灭一系列药物敏感性和耐受性的细菌。图片来源：David Degen and Richard
Science子刊：突破性成果！科学家开发出能有效治疗多种癌症的新型组合性疗法
2017年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心的研究人员通过研究开发出了一种新型疗法，这种疗法能够有效治疗因RAS基因突变诱发的疗法耐药性癌症，RAS基因突变在很多癌症中都存在；研究者表示，这项临床前研究结合了能够将靶向作用PARP及MEK（丝裂原活化蛋白激酶）的抑制剂疗法。相关研究刊登于国际杂志Science Translational Medic
白血病新药获FDA突破性疗法认定
GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271为E-selectin拮抗剂，目前处于2期临床试验阶段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。▲GlycoMimetics公司产品线（图片来源：GlycoMimetics官网）在AML患者的骨髓中
突破性新发现：导致2型糖尿病的罪魁祸首究竟是“谁”？
目前正在提出一种关于2型糖尿病胰岛素产生减少的机制的新发现。在“自然传播”的一篇文章中，Sahlgrenska学院的研究人员描述了胰岛素生成细胞如何在其发育中退化，变得不成熟，并且不能正常工作。这一发现为新的临床治疗打开了大门。“如果您能够影响细胞水平的物质并恢复身体自身的快速调节，您可以更准确地调整血糖，与注射胰岛素的效果一样，”担任生理学以及哥伦布大学Wallenberg分子与转化医学中心神经
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-class）旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的β-内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。在美国，艰难梭菌感染
抗癌新药喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤
致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有N
近期干细胞领域突破性研究进展一览
本文中，小编整理了近期干细胞领域的突破性研究进展，分享给各位，同各位一起深入学习！【1】Nature：重磅！利用血管内皮细胞制造出功能性的造血干细胞doi：10.1038/nature22326在一项新的研究中，来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员开发出一种创新性方法：利用容易获得的血管内壁细胞无限制地供应健康的血细胞。相关研究结果于2017年5月17日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Co
艰难梭菌感染和遗传性肥胖在研药分获 FDA 突破性疗法认定
5 月 11 日，专注于微生物组疗法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美国 FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艰难梭菌感染的预防突破性疗法认定。该药物是 Synthetic 公司 first-in-class 级别的口服性酶制品，用于保护人肠道微生物免受β- 内酰胺类抗生素导致的破坏。与此同时，Rhythm 公司的黑皮质素 4 受体（M
“突破性疗法认定”实施5年 罗氏成最大赢家
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药，是继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道。获突破性疗法认证的药物平均评审时间为 6.1 个月，相对于传统药物评审时间的 9-10 个月，时间缩短约1/3。一般来说，BTD认定药物需满足两方面