辉瑞脑膜炎球菌疫苗再获突破性疗法认定
今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布其B型脑膜炎球菌疫苗TRUMENBA？获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于主动免疫预防B型脑膜炎奈瑟氏菌（MenB）在1至9岁儿童中引起的侵袭性疾病 。这是MenB疫苗获得的首个用于保护低至1岁儿童的突破性疗法认定。该疫苗曾于2014年获得突破性疗法认定，帮助10至25岁的青少年预防MenB，并于同年获得FDA批准，成为美国首个获准的M
Front Immuno：突破性研究或解释了为什么PD-1肿瘤免疫治疗事与愿违！
2018年5月6日讯 /生物谷BIOON /——来自阿尔伯塔大学的科学家关于PD-1的研究也许解释了为什么它会发生错乱导致1型糖尿病这样的自身免疫疾病。图片来源：University of Alberta“PD-1在近年来吸引了大量的注意力，是癌症免疫治疗的新靶标——理论就是通过关闭PD-1，就可以释放免疫系统攻击癌细胞，但是对于它如何发挥作用却没有深入的研究。”来自阿尔伯塔大学的Colin An
罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定
4月17日，罗氏制药宣布，美国FDA已授予公司Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因
突破性新方法极大加速药物开发！
2018年3月27日讯 /生物谷BIOON /——开发新药的关键步骤之一就是确定药物的生物活性成分的原子结构。这通常涉及采用X射线分析药物单晶结构，以确定成分的三维结构。然而，生长合适的单晶很复杂，也很耗时。图片来源：苏黎世大学更快、更有效地确定单晶结构苏黎世大学化学系教授Bernhard Spingler领导的研究团队现在改进了一种此前用于分析蛋白单晶的方法，成功将之应用于有机盐。他们可以更快、
Proteostasis囊性纤维化药物获FDA突破性疗法认定
3月12日，美国临床阶段生物制药公司Proteostasis Therapeutics公布称，美国FDA已授予公司在研项目PTI-428用于囊性纤维化治疗的突破性疗法认定。Proteostasis致力于囊性纤维化(CF)及其他因蛋白质功能失调引起疾病的开创性疗法开发，PTI-428为该公司在研的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)放大器。FDA突破性治疗授予的目的是加快那些相比现有疗法在治疗严重
杨森膀胱癌新药erdafitinib获突破性疗法认定 缓解率达42%
今日，强生（Johnson & Johnson）公司旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予erdafitinib突破性疗法认定，用于治疗尿路上皮癌。泌尿系统肿瘤最常见于膀胱，是美国第六大常见的癌症类型。这些癌症起源于膀胱内的尿路上皮细胞。今年，预计会有81，190例新诊断膀胱癌病例，导致17，240人死亡。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
美国FDA授予强生靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（UC）的突破性药物资格
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛 2018年03月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格（BTD）。erdafitinib是一种泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），有望成为治疗mUC的首个靶向药物。BTD是
惠及70%放疗患者 Galer新药获突破性疗法认定
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动今日，Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定，该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，用于减少放射治疗（有或没有全身治疗）引起的严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是，GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格，用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率
葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）公司今天宣布，其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病（IMD）。2014年，Bexsero获得FDA的突破性疗法认定，用于在10-25岁的人群中预防IMD，并于2015年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定，这也使Bexs