显著改善慢性肝病 口服新药seladelpar获得FDA突破性疗法认定
近日，美国FDA授予CymaBay Therapeutics公司的临床3期在研药seladelpar突破性疗法认定，用于与熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）联合用药治疗对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，以及作为单药疗法治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。由于免疫系统持续攻
Zanubrutinib诞生记：首获FDA突破性疗法认定的本土抗癌药
今年1月，一条喜讯在医药人的朋友圈刷屏：美国FDA宣布，授予百济神州BTK抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA突破性疗法认定，堪称“零的突破”。60年前的意外发现1952年，一名8岁的男孩被送到了儿科医生欧格登·布鲁顿（Ogden Bruton）这里。这名年轻的病人体内反复被肺炎球菌所感染，
Paige.AI的人工智能癌症诊断平台获FDA“突破性设备”称号
近日，总部位于美国纽约的数字病理学初创公司Paige.AI因利用人工智能诊断癌症而获得了FDA（美国食品药品管理局）的“突破性设备”称号。Paige.AI成立于2017年，并在2018年2月6日完成2500万美元A轮融资。据该公司称，这是FDA首次批准将人工智能用于癌症诊断。Paige.AI的人工智能癌症诊断发建立在Paige.AI的联合创始人兼首席科学官Thomas Fuchs博士的
Amicus公司庞贝氏症二代疗法AT-GAA斩获美国FDA突破性药物资格
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Amicus Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化新型高质量药物用于治疗罕见代谢性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AT-GAA治疗晚发型庞贝氏症（late onset Pompe disease，LOPD）的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，AT-GAA是有史以来第一个获得BTD的庞贝氏
PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎
近日，美国生物制药公司CymaBay Therapeutics宣布称，美国FDA已经授予公司在研药物seladelpar突破性疗法认定，联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA缓解不足的早期原发性胆管炎（PBC）成人患者，或者作为单药治疗不能耐受UDCA的PBC成人患者。该突破性疗法认定是根据正在进行的2期临床试验CB8025-21629中的初步证据而授予的，试验表明，与基于碱性磷酸酶
C2N创新血检获FDA突破性医疗器械认定
日前，C2N Diagnostics公司宣布，该公司独创的大脑淀粉样变性血检获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定。这款血检将用于对接受阿兹海默病（AD）诊断的个人的大脑淀粉样蛋白病理进行筛查。FDA的突破性医疗器械认定将加快这一检测的研发过程。同时C2N公司宣布启动名为PARIS的关键性临床试验，验证C2N大脑淀粉样变性血检的临床诊断表现。AD是一种进行性神经退行性疾病，它影响全球3
中国本土抗癌药首获美FDA突破性疗法认定
今日，百济神州（BeiGene）宣布，美国FDA授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。值得一提的是，这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA的突破性疗法认定。FDA突破性疗法认定旨在加快候选药物的开发和审评。这些药物能用于治疗严重或危及生命的疾病，而且初步临床证据表明它们与已有疗法相比有很显着的
美国FDA批准艾伯维/强生突破性抗癌药Imbruvica联合Gazyva一线治疗CLL/SLL
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国FDA已批准靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）联合Gazyva（obinutuzumab，奥妥珠单抗）用于之前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病/小细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。FDA通过优先审查程序对该补充申请进行了批准，此次批准使该组合成为一线治疗CLL/SLL的首
艾伯维/强生突破性抗癌药Imbruvica治疗转移性胰腺癌III期临床失败
2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）联合化疗治疗胰腺癌的III期临床研究RESOLVE（PCYC-1137）未能达到主要终点。转移性胰腺癌是一种侵袭性、难治性实体瘤，估计的5年生存率低于5%，目前主要采用化疗治疗。RESOLVE研究在转移性胰腺癌患者中开展，评估了Imbruvi
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获FDA突破性疗法
诺华1月8日宣布，美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。Crizanlizumab（SEG101）是一种人源化抗P-选择素单克隆抗体，在血小板和血管内皮表面上与称为P-选择素的分子结合，P-选择素已