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再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种

今日(8月22日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种,针对的适应症是:治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合

2023-08-23

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

Brain:新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶皮质发育不良

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫,结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良(focal c

2023-12-21

基因疗法可以逆转罕见的遗传DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

平衡抗癌效果和安全:星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法,开辟肺癌治疗新思路

这些发现表明,mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择,特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。

2024-01-16

JAMA Oncol:免疫疗法和放射疗法的组合疗法或有望治疗软组织肉瘤

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究发现,将免疫疗法与放疗相结合或许有望作为一种治疗晚期软组织肉瘤患者的潜在有希望疗法。

2023-10-26

Sci Transl Med:揭示帕金森疾病中的关键致病蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法

来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现,一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成,最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。

2024-01-02

Front Immunol:科学家如何增强免疫疗法治疗无反应癌细胞的效率?

来自印度科学研究所等机构的科学家们通过研究理解了不同类型的癌细胞如何对IFN-γ的激活产生反应,结果发现,仅有某些类型的癌细胞会对IFN-γ的激活反应良好,而其它则不会。

2023-12-13

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08