遗传性耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光
根据WHO的数据，目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例，超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展，但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗，还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前，针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物
2020年终巨献：那些打破教科书挑战常规的突破性研究成果！
我们都知道，目前很多教科书中的理论知识或日常生活中的传统观点仅限于科学家们当前所获得的研究成果，然而随着时间推进，科学研究在不断在发展的同时，一些新的研究成果也会层出不穷，很多教科书中的观点也会被覆盖更新，很多传统认知也会被替换。那么2020年都有哪些打破教科书或挑战传统认知的突破性研究成果呢，本文中，小编就对2020年的相关研究进行了筛选整理，分享给大家！
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是首个治疗BPDCN的药物，该药是一种靶向CD123的细胞毒素疗法。
一种新型组合性疗法或能帮助免疫系统更好地攻击癌症！
2021年1月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自威斯康星大学等机构的科学家们取得了重大的研究发现，他们成功使得癌细胞对机体自身免疫系统的攻击变得更加敏感。通过对小鼠进行研究，研究人员结合了两种不同的技术，即利用靶向性的放射性核素疗法（能够将低剂量的细胞削弱辐射直接运输至癌细胞）与免疫疗法（帮助机体免疫系统识别并破坏癌细胞）相结合。目前动物研究正
CD19 CAR-T细胞疗法！第一三共Yescarta在日本获批：治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤！
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。
我国首个自主CAR-T细胞治疗产品获CDE“突破性治疗药物”认定
12月23日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）宣布，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称合源生物）CNCT19细胞注射液（抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准正式纳入“突破性治疗药物”，适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病。目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症
CDE拟突破性疗法认证：荣昌生物ADC单抗，治疗HER2+尿路上皮癌
12月17日，荣昌生物纬迪西妥单抗（注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂）被CDE拟授予突破性疗法资格（受理号：CXSL1400087），用于既往经过化疗失败后疾病进展的HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、输尿管、肾盂及尿道来源）。一项在43例既往经过化疗失败后疾病进展的HER2+ (IHC3+或2+)局部晚期或mUC患者中开展
维迪西妥单抗获CDE突破性治疗认可，有望填补HER2阳性尿路上皮癌治疗空白
12月28日，荣昌生物开发的抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（disitamab vedotin，RC48-ADC）被CDE正式授予突破性疗法资格。适应症为既往经过化疗失败后进展的HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、输尿管、肾盂及尿道来源）。针对该适应症，美国FDA在9月21日已经授予了维迪西妥单抗突破性疗法认可。
三款1类新药拟纳入突破性治疗药物品种
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，三款新药拟纳入突破性治疗品种，并进入为其一周的公示期。这三款新药分别是：Blueprint Medicines/基石药业RET抑制剂BLU-667胶囊（pralsetinib，普拉替尼），微芯生物多靶点多通路选择性激酶抑制剂西奥罗尼胶囊，迪哲医药EGFR抑制剂DZD9008片。（截图来源：CDE官网）其中，