Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
BMJ：更年期激素疗法的选择不可随意！超90万女性研究揭示，不同绝经激素疗法对心血管健康的影响有所不同
这项研究重新评估了绝经激素疗法的心血管健康影响，结果表明，对于处于绝经过渡期的女性，不同激素治疗方式在心血管风险方面存在显著差异。
2024-12-30
Nat Genet：新型药物组合疗法或能让胶质母细胞瘤对攻击性免疫细胞更加可见
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究迫使胶质母细胞瘤细胞展现出免疫系统靶点，从而就能让其对免疫细胞可见并对免疫疗法变得易感。
2024-11-22
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
2024-12-01
Sci Rep：网膜素-1通过AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，为非酒精性脂肪肝治疗带来新突破
Omentin-1可减轻HFD诱导小鼠的体重和脂肪增加、改善糖稳态和肝脏脂肪变性，通过调节AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，且在AMPKα敲除小鼠中其保护作用消失，有望用于治疗NAFLD。
2025-01-17
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29