宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
Science：揭示Mitofusin 2的选择性剪接变体塑造内质网并将这种细胞器与线粒体连接在一起
在一项新的研究中，来自西班牙巴塞罗那生物医药研究所、巴塞罗那大学、意大利威尼托分子医学研究所和帕多瓦大学等研究机构的研究人员揭示了Mitofusin 2在细胞内细胞器相互连接中的关键作用。相关研究结果
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
Nature新研究揭示部分人感染新冠但从未出现症状的根本原因是基因突变！
随着时间的推移，新冠病毒的致病力逐渐减弱，似乎已经远离我们。回想在这场病毒大流行中曾经有无数人病倒，不过还有一些人在“病毒圈”里却仍未感染，甚至感染了也未出现症状
JEM：结直肠癌或能拦截一类特殊的酶类基序突变从而促进癌症进展
来自北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心等机构的科学家们深入研究了底物中酶类识别基序的突变，其或能真实地反映酶类的功能，并有望帮助寻找开发新型癌症疗法的靶点或方向。
皮肤损伤阻止突变细胞在镶嵌性皮肤中的增殖
我们的健康皮肤是镶嵌性的，不仅含有正常的细胞，也含有携带突变的细胞。随着我们的年龄增长，越来越多的细胞积累了更多的突变，包括那些可以导致癌症的突变。最终，这些突变的细胞在环境的刺激下，如大量的阳光照射
Nature：发现与COVID-19危重病相关联的49个遗传变体
COVID-19由冠状病毒SARS-CoV-2感染导致。在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡大学等研究机构的研究人员研究了COVID-19患者的危重病例。他们发现作为一种极端的、临床上一致的疾病表型，C
哈佛团队揭示肺癌靶向药介导部分癌细胞基因加速突变的关键机制
研究者们发现，各种治疗NSCLC时常用的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类靶向药，会诱导DTPs高表达APOBEC3A，而它会促进癌细胞的DNA双链断裂增多，使癌细胞基因组更不稳定，更可能“进化出”耐药突
NEJM：罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗
该论文报道了两个特殊病例，研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素（Leptin）的基因出现突变，导致了他们贪食和肥胖，研究团队通过美曲普汀（Metreleptin）结合饮食和锻炼，