白血病CAR-T细胞疗法！美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
遗传致盲性视网膜病 治疗新模式亟待推进
经常会在一些电视剧中看到这样的情节：其中一位主角失明后被送往医院进行检查，最终诊断患的是一种遗传致盲性视网膜病，并被告知这种病目前的医疗技术尚无法治愈。当现场观众看到这一幕，大多数不禁为其遭遇感到惋惜。在现实生活中，这样的例子并不少见。遗传致盲性视网膜病的发病原因尚不完全清楚，常见病因是由于视网膜感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）的变性，导致无法正常感知外来光线。由于人眼视网膜的组织结构较
肠道选择性抗炎药！武田皮下注射剂型Entyvio治疗克罗恩病III期临床获得成功！
2019年07月22日/生物谷BIOON/--日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，评估皮下注射（SC）剂型Entyvio（vedolizumab）治疗克罗恩病（CD）的III期临床研究VISIBLE 2达到了主要终点。该研究在中度至重度活动性CD成人患者中开展，评估了Entyvio作为维持疗法的疗效和安全性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，评估了Entyvio SC作为一种维
心脏病药物可以显著提高患有侵袭性脑瘤的儿童的存活率
2019年7月18日讯 /生物谷BIOON /——诺丁汉大学的研究人员发现，使用一种心脏药物可以显着提高室管膜瘤(一种脑肿瘤)患儿的存活率。该研究结果发表在《Scientific Reports》上，由该大学医学和生命科学学院的专家牵头。研究表明，与一种通常用于治疗心肌肥厚的药物联合治疗，可以克服化疗耐药性，提高三分之一以上室管膜瘤患者的存活率。图片来源：http://cn.bing.com室管膜
创新性抗癌疗法 征服急性淋巴细胞白血病
有人说：“大多数儿童急性淋巴细胞白血病能够得到治愈，这是癌症治疗史上最伟大的成功故事。”对于当父母的人来说，最见不得的就是孩子得病，更不要说孩子得恶性肿瘤了。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”，英文简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，曾经夺走儿童生命的一大杀手。但是，在不到60年时间里，这种病的治愈率已经从0%提高到90%以上。曙光初现儿童急性白血病的现代疗法首先要归功于西德尼？法伯（
Cancer Cell：科学家在急性髓性白血病疗法开发上获重大突破！
2019年7月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自蒙特利尔大学的科学家们通过研究发现了一种参与抗白血病药物发挥作用的关键分子过程，相关研究刊登于国际杂志Cancer Cell上，未来有望帮助开发治疗白血病的新型疗法；文章中，研究人员重点对急性髓性白血病（AML）进行研究，AML是一种成人最常见的白血病类型，这类疾病起源于造血干细胞，加拿大每年大约有2000人会被诊断为AML，即使患者进
A型血友病新药！拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性
2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效药物Jivi（BAY94-9027）治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
1型糖尿病潜在治愈性疗法获概念验证
近日，Semma Therapeutics公司宣布，在治疗1型糖尿病（T1D）的两个主要研发项目上获得临床前概念验证。两个项目分别针对非人类灵长类动物和猪的T1D模型进行干细胞衍生胰岛（SC-islets）细胞疗法的临床前研究。这种再生疗法可成为治愈1型糖尿病的潜在疗法。T1D是一种自身免疫性疾病，患者胰岛中的β细胞受损，无法提供足够的胰岛素以维持血糖的正常水平，引发高血糖症，出现多饮