罕见病新药！PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
罕见病新药速递！美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Cancer Res：研究发现突变Tau蛋白还有癌症相关新功能
2018年5月27日 讯 /生物谷BIOON/ --tau蛋白形成的缠结会导致阿尔茨海默病，许多疗法试图靶向tau蛋白的产生和清除来治疗该病，tau蛋白在其他神经退行性疾病中的作用也得到了大量研究，该蛋白能够参与维持基因组稳定性和染色体完整性。之前对携带tau基因突变的额颞叶退化病人外周细胞和相关动物模型的细胞进行分析，发现存在染色体数目和结构等异常情况。由于基因组的不稳定性与癌症发生发育存在紧密
Science：从结构上揭示tau蛋白与微管之间的相互作用，有助深入认识神经疾病
2018年5月17日/生物谷BIOON/---微管在维持细胞形状、启动某些形式的运动、促进胞内转运和在有丝分裂期间分离染色体方面发挥着重要的作用。每个微管是由十三条平行的微管蛋白原丝组成的空心圆柱体。tau蛋白有助于让微管保持稳定和成束地组装它们。突变或翻译后修饰，比如降低tau蛋白对微管的亲和力的高度磷酸化，被认为导致tau蛋白缠结物形成。在一项新的研究中，来自美国劳伦斯伯克利国家实验室和加州大
Cell：治疗心脏病有戏！鉴定出让血管扩张的GPR68蛋白
2018年5月5日/生物谷BIOON/---美国人以惊人的速度死于心脏病或心血管疾病。事实上，据估计仅今年一年，心脏病、中风和相关疾病将会造成大约61万美国人死亡。一些药物会有帮助，但是为了更好地解决这个问题，人们首先需要确切地知道心脏和血管的健康状况。如今，在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所的研究人员鉴定出发一种被称作GPR68的蛋白能够检测血液流动并指导被称作小动脉的小血管何时扩张。他
科学家发现：以一种能扩张血管的蛋白质为靶心来治疗心脏病
心脏病学家经常使用一种名为“血流介导的扩张”(FMD)的测试来检测血流异常，这可能是高血压和动脉粥样硬化等疾病的早期预警信号。但是，识别那些负责阻碍或促进血液流动的分子是具有挑战性的。现在加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所的科学家已经指出了一种蛋白质，它可以感应血流并促使称为小动脉的微小血管扩张。 他们相信这种名为GPR68的蛋白质可能成为药物开发的宝贵目标。 他们在“细胞”期刊中描述了这一发现。
常见高血压药物影响数百个与炎症、癌症、心脏病相关的蛋白标记物的血浆水平！
2018年4月6日讯 /生物谷BIOON /——常用的高血压和高血脂药物对心血管疾病、癌症和不同的炎症的蛋白生物标记物都有显著的影响。这些影响在考虑遗传学、生活习惯差异、年龄和性别之后仍然很显著。这项由乌普萨拉大学完成的研究于近日发表在《Scientific Reports》上。图片来源：Scientific Reports抗高血压和降脂药通常长期使用甚至终身使用，通常不会有明显的副作用。而这项基
辉瑞tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病III期临床获得成功
2018年03月31日/生物谷BIOON/--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，实验性药物tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病（TTR-CM）的一项III期临床研究ATTR-ACT达到了主要终点。ATTR-ACT研究旨在评估tafamidis治疗转甲状腺素蛋白心肌病的临床预后。该研究是一项国际性、多中心、双盲、安慰剂对照、随机、3组临床研究，共入组了441例患者，包括变异型或遗传型T
研究揭示了这种有毒蛋白质导致2型糖尿病
全球有近5亿人患有2型糖尿病。尽管这种疾病的影响很大，但其确切原因仍然不明朗。当前的科学思想指向两个关键过程：胰岛素抵抗，其中细胞开发调节胰岛素信号的方式，以及胰岛细胞产生胰岛素的特定细胞β细胞的分解。然而，这些活动的分子基础在很大程度上是未知的。现在，怀特黑德研究所的一个研究小组正在推出新的理论，即异常蛋白质沉积（类似于阿尔茨海默病等神经退行性疾病中出现的沉积）在β细胞内和周围积聚并破坏其正常功
科学家揭示诱发2型糖尿病的分子机制 毒性蛋白质在作怪！
2018年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ --全球几乎有5亿人都患有2型糖尿病，然而尽管这种疾病的影响很大，然而研究人员并不清楚该病的具体发病原因，当前科学界认为有两个关键的致病过程，即胰岛素耐受性和β细胞的破坏，前者是细胞产生了多种方法来关闭胰岛素信号，而后者则是胰腺中产生胰岛素的β细胞被破坏了；目前研究人员并不清楚上述两种过程所涉及的分子机制。图片来源：Can Kayatekin/Whi